NF1: L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la...

11/03/2024

NF1: L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi...

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore a tre anni. Il farmaco aveva ottenuto l'approvazione condizionata nell'Unione Europea nel giugno 2021.

Selumetinib è un inibitore delle chinasi della proteina chinasi attivata dal mitogeno 1 e 2 (MEK1/2).  MEK1/2 sono proteine che regolano a monte la via della chinasi legata al segnale extracellulare (ERK). Sia MEK che ERK sono componenti critici della via RAF-MEK-ERK regolata da RAS, che è spesso attivata in diversi tipi di cancro.

L'approvazione di selumetinib da parte di AIFA si basa sui risultati positivi dello studio clinico di Fase II SPRINT Stratum 1, sponsorizzato dal National Cancer Institute of Health (NCI) Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP). La sperimentazione ha dimostrato che selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili, diminuendo il dolore e migliorando la qualità della vita.

“Selumetinib avrà un impatto molto positivo sulla qualità di vita delle persone affette da neurofibromatosi, in quanto è la prima importante opzione terapeutica per la cura dei neurofibromi plessiformi, la complicanza più grave di questa malattia, che impattano sulla qualità della vita dei pazienti non solo dal punto di vista estetico, ma anche fisico. Disporre di una terapia in grado di ridurre un neurofibroma significa dare ai pazienti la possibilità di riacquistare anche delle funzioni di vita quotidiana che erano andate perse a causa della malattia”. Ha dichiarato Maria Malatesta, presidente dell’Associazione nazionale aiuto per la neurofibromatosi, amicizia e solidarietà (Ananas Aps).