Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in...

09/10/2025

Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9 indicata per pazienti affetti da trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme (SCD).

Exa-cel è una terapia cellulare ex vivo che utilizza la modifica genetica delle cellule staminali ematopoietiche del paziente per aumentare la produzione di emoglobina fetale (HbF), con l’obiettivo di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni nei pazienti con TDT e le crisi vaso-occlusive nei pazienti con SCD.

In Italia si stimano circa 5.000 pazienti TDT e 2.300 pazienti SCD di età ≥12 anni. L’approvazione del rimborso da parte di AIFA consente l’accesso a questa opzione terapeutica per i pazienti eleggibili, in assenza di donatore compatibile per trapianto di cellule staminali.

Exa-cel è già approvata nell’Unione Europea per pazienti dai 12 anni in su con TDT o SCD severa con crisi vaso-occlusive ricorrenti, ed è rimborsata in diversi Paesi, tra cui Austria, Danimarca, Inghilterra e Arabia Saudita.