L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha disposto l’estensione della rimborsabilità di evinacumab alla popolazione pediatrica a partire dai sei mesi di età affetta da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una condizione ereditaria rara che, in assenza di intervento terapeutico, comporta concentrazioni molto elevate di colesterolo Ldl, esponendo a un elevato rischio di sviluppare precocemente malattie cardiovascolari.
Evinacumab ha ottenuto l’Autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) dalla Commissione europea nel giugno 2021. In Italia, il medicinale era già rimborsabile per pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni. Con la determinazione aggiornata, la rimborsabilità è stata estesa a tutti i soggetti con HoFH ed età ≥ 6 mesi. La terapia è indicata in associazione al regime dietetico e ad altri trattamenti ipocolesterolemizzanti. La somministrazione del farmaco avviene per via endovenosa con cadenza mensile. Evinacumab si lega alla proteina ANGPTL3 inibendone la funzione e contribuendo in tal modo a ridurre i livelli ematici di colesterolo.
