Malattia di Fabry: parere positivo del CHMP per pegunigalsidasi...

05/02/2026

Malattia di Fabry: parere positivo del CHMP per pegunigalsidasi alfa ogni quattro settimane

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione... Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione del nuovo regime posologico di pegunigalsidasi alfa.

La raccomandazione riguarda la somministrazione di 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W), un’alternativa significativa rispetto allo schema standard che prevede infusioni ogni due settimane. Questa opzione è rivolta ai pazienti adulti già stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT).

La malattia di Fabry è una patologia genetica rara e progressiva che richiede trattamenti cronici e frequenti accessi ospedalieri. L'introduzione di un regime a cadenza mensile potrebbe trasformare radicalmente la gestione della cura, riducendo sensibilmente il carico terapeutico che grava su pazienti, famiglie e strutture sanitarie.

Il parere del CHMP si basa sui risultati dello studio BRIGHT (PB102F50), uno studio open-label di switch-over progettato per valutare sicurezza, efficacia e farmacocinetica (PK) del regime di somministrazione 2 mg/kg E4W nell’arco di 52 settimane.

Ulteriore supporto deriva dallo studio di estensione open-label CLI06657AA103 (ex PB102F51), con un’esposizione mediana di quasi 6 anni, e da aggiornamenti del modello di farmacocinetica di popolazione (PopPK) e analisi esposizione-risposta, basati su dati provenienti da diversi studi clinici.

La decisione finale spetta ora alla Commissione Europea, che dovrebbe esprimersi entro marzo 2026. In caso di approvazione, pegunigalsidasi alfa diventerà la prima ERT per la malattia di Fabry a offrire ufficialmente questo schema posologico esteso nell'Unione Europea.