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Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro...
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann Pick con il patrocinio di Fondazione Telethon. L’evento celebra i vent’anni di attività dell’Associazione e si inserisce nel contesto della Giornata Mondiale Niemann Pick, istituita nel 2019 dalla International Niemann Pick Disease Alliance (INPDA).
Due giornate di confronto tra famiglie, medici e ricercatori, dedicate a “celebrare il passato, vivere il presente, aprire la strada al domani”. Il programma prevede interventi di esperti da centri di eccellenza italiani, con focus su ricerca scientifica, nuove prospettive terapeutiche e accesso alle cure per questa rara malattia neurodegenerativa, nota anche come “Childhood Alzheimer’s”.
Per informazioni e aggiornamenti: www.niemannpick.org - info@niemannpick.org
23/12/2025
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23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...