23/12/2025
Nuove prospettive terapeutiche per la retinite pigmentosa
Uno studio (1) di recente pubblicazione descrive un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista indotte dalla retinite pigmentosa (RP).
La RP è una rara malattia genetica che porta a una perdita progressiva della vista: colpisce inizialmente i bastoncelli (le cellule della retina che ci permettono di vedere al buio) e successivamente i coni (responsabili della visione diurna e dei dettagli). Quando questi ultimi degenerano, la qualità della vita dei pazienti peggiora drasticamente, poiché la lettura, il riconoscimento dei volti e la percezione dei colori vengono meno.
“Negli ultimi anni la ricerca ha fatto ampi progressi nella comprensione delle cause genetiche della malattia e nello sviluppo di terapie geniche, ma a tutt’oggi non esiste una cura valida per tutti i pazienti”, spiega Enrica Strettoi, coordinatrice dello studio. “Il nostro lavoro si è focalizzato su un elemento chiave emerso di recente, ovvero il ruolo dell’infiammazione provocata da cellule immunitarie come microglia e macrofagi, che si attivano nella retina danneggiata, contribuendo alla perdita dei fotorecettori”.
Partendo da questa osservazione, il gruppo di ricerca ha esplorato una strada semplice ma nuova: riutilizzare farmaci antinfiammatori già noti, come desametasone. Somministrando tale farmaco per via intraoculare in modelli preclinici di retinite pigmentosa, è stato osservato che le cellule visive (coni) e l’epitelio pigmentato, un tessuto fondamentale per il supporto della retina, si preservano dall’infiammazione.
“I risultati suggeriscono che farmaci già approvati e utilizzati in oculistica come i glucocorticoidi, di cui desametasone fa parte, potrebbero rappresentare una nuova opportunità terapeutica per la retinite pigmentosa, indipendentemente dalla mutazione genetica che la causa. Una prospettiva che apre la strada a trattamenti immediatamente trasferibili alla clinica con l’obiettivo di rallentare la perdita visiva e migliorare la qualità di vita dei pazienti di questa grave patologia orfana” conclude la ricercatrice.
1. Napoli D, Di Marco B, Salamone G, et al. Keeping the lights on: a new role for an old drug to support cone survival in Retinitis Pigmentosa. Prog Retin Eye Res. 2025;109:101403.

05/02/2026
Malattia di Fabry: parere positivo del CHMP per pegunigalsidasi alfa ogni quattro settimane
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione...
02/02/2026
Plasma: nel 2025 raccolte quasi 920 tonnellate
La raccolta di plasma in Italia segna un nuovo record nel 2025: secondo i dati elaborati dal Centro Nazionale Sangue (CNS), nell’anno appena trascorso sono...
02/02/2026
Carcinoma squamoso del canale anale: parere positivo CHMP per retifanlimab in prima linea
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’approvazione di retifanlimab...
29/01/2026
Sindrome di Alagille, ok AIFA alla rimborsabilità di odevixibat
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico...
27/01/2026
Terapia genica per SMARD1: uno studio apre la strada a cure più sicure ed efficaci
Una ricerca (1) guidata dalla prof.ssa Stefania Corti del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano e del Policlinico di Milano, in collaborazione con...
27/01/2026
Emofilia A: AIFA approva efanesoctocog alfa
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha concesso l’Autorizzazione all’immissione in commercio per efanesoctocog alfa. Il farmaco è indicato per il trattamento e...