23/12/2025
Nuove prospettive terapeutiche per la retinite pigmentosa
Uno studio (1) di recente pubblicazione descrive un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista indotte dalla retinite pigmentosa (RP).
La RP è una rara malattia genetica che porta a una perdita progressiva della vista: colpisce inizialmente i bastoncelli (le cellule della retina che ci permettono di vedere al buio) e successivamente i coni (responsabili della visione diurna e dei dettagli). Quando questi ultimi degenerano, la qualità della vita dei pazienti peggiora drasticamente, poiché la lettura, il riconoscimento dei volti e la percezione dei colori vengono meno.
“Negli ultimi anni la ricerca ha fatto ampi progressi nella comprensione delle cause genetiche della malattia e nello sviluppo di terapie geniche, ma a tutt’oggi non esiste una cura valida per tutti i pazienti”, spiega Enrica Strettoi, coordinatrice dello studio. “Il nostro lavoro si è focalizzato su un elemento chiave emerso di recente, ovvero il ruolo dell’infiammazione provocata da cellule immunitarie come microglia e macrofagi, che si attivano nella retina danneggiata, contribuendo alla perdita dei fotorecettori”.
Partendo da questa osservazione, il gruppo di ricerca ha esplorato una strada semplice ma nuova: riutilizzare farmaci antinfiammatori già noti, come desametasone. Somministrando tale farmaco per via intraoculare in modelli preclinici di retinite pigmentosa, è stato osservato che le cellule visive (coni) e l’epitelio pigmentato, un tessuto fondamentale per il supporto della retina, si preservano dall’infiammazione.
“I risultati suggeriscono che farmaci già approvati e utilizzati in oculistica come i glucocorticoidi, di cui desametasone fa parte, potrebbero rappresentare una nuova opportunità terapeutica per la retinite pigmentosa, indipendentemente dalla mutazione genetica che la causa. Una prospettiva che apre la strada a trattamenti immediatamente trasferibili alla clinica con l’obiettivo di rallentare la perdita visiva e migliorare la qualità di vita dei pazienti di questa grave patologia orfana” conclude la ricercatrice.
1. Napoli D, Di Marco B, Salamone G, et al. Keeping the lights on: a new role for an old drug to support cone survival in Retinitis Pigmentosa. Prog Retin Eye Res. 2025;109:101403.

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