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News 2020
21/10/2020
Regione Lombardia aggiorna i PDTA pubblicando i documenti su Sindrome di Rett e Istiocitosi a cellule di Langerhans
Il Centro di Coordinamento Rete Regionale per le Malattie Rare dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha aggiornato la sezione Percorsi Diagnostici, Terapeutici e Assistenziali (PDTA) pubblicando i documenti/PDTA relativi alle seguenti malattie rare:
- Sindrome di Rett (codice di esenzione: RF0040)
- Istiocitosi a cellule di Langerhans (afferente al gruppo delle Istiocitosi croniche, codice di esenzione: RCG150)
È possibile consultare le schede di tutti i PDTA per malattie rare della Rete Regionale della Lombardia all’interno del database dedicato.
29/06/2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...
20/06/2022
Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica
Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...
27/05/2022
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica