La Commissione Europea ha approvato l'utilizzo di lomitapide in capsule nei bambini dai 5 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo fin dalla nascita, in associazione alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, inclusa l'aferesi delle LDL ove disponibile.
La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che aveva raccomandato l'estensione dell'indicazione terapeutica. Lomitapide è autorizzato nell'Unione Europea per il trattamento degli adulti con HoFH dal 2013.
L'approvazione europea si basa sui risultati dello studio di fase 3 APH-19, multicentrico, in aperto e a singolo braccio, che ha coinvolto 43 pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni affetti da HoFH. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario dimostrando una riduzione media del 53,5% dei livelli di colesterolo LDL rispetto al basale alla settimana 24 (p<0,0001). Alla settimana 24 sono state inoltre osservate riduzioni significative (tutte con p<0,0001) di colesterolo non-HDL, colesterolo totale, colesterolo VLDL, apolipoproteina B e trigliceridi, che costituivano endpoint secondari dello studio. Gli eventi avversi osservati sono stati prevalentemente di grado lieve e principalmente di natura gastrointestinale ed epatica. Eventi avversi di particolare interesse sono stati riportati in cinque pazienti (12%): due casi di natura gastrointestinale e tre di natura epatica. È stato segnalato un solo evento avverso grave correlato al trattamento, consistente in un aumento degli enzimi epatici, che ha richiesto due interruzioni temporanee della terapia, due riduzioni del dosaggio e una successiva nuova titolazione della dose. Nel complesso i risultati sono risultati coerenti con il profilo di sicurezza già noto di lomitapide.
