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Colangite biliare primitiva: autorizzazione europea condizionata...
La Commissione europea (CE) ha concesso l’autorizzazione...
24/02/2025
Colangite biliare primitiva: autorizzazione europea condizionata per seladelpar
La Commissione europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia nei soggetti che non tollerano l’UDCA.
La decisione della CE fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) formulato nel dicembre 2024, e si basa principalmente sui risultati di RESPONSE, uno studio registrativo di fase III controllato con placebo. Si tratta del primo e unico trattamento che, rispetto al placebo, ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi in termini di risposta biochimica, normalizzazione della fosfatasi alcalina e prurito.
31/07/2026
Nuova FAD ECM: Gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A e VI
È online il nuovo corso FAD ECM incentrato sulle mucopolisaccaridosi di tipo IV-A (MPS IV-A) e di tipo VI (MPS VI)...
28/07/2026
Colangite biliare primitiva: via libera del CHMP per linerixibat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole, raccomandando l’approvazione...
03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il CHMP dell'EMA raccomanda l'approvazione di trofinetide per il trattamento della sindrome di Rett nei pazienti adulti e pediatrici dai 5 anni...
01/07/2026
Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat
Il CHMP dell'EMA ha espresso parere positivo per l'estensione dell'indicazione di berotralstat nella profilassi dell'angioedema ereditario (HAE) nei bambini...