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Colangite biliare primitiva: autorizzazione europea condizionata...
La Commissione europea (CE) ha concesso l’autorizzazione...
24/02/2025
Colangite biliare primitiva: autorizzazione europea condizionata per seladelpar
La Commissione europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia nei soggetti che non tollerano l’UDCA.
La decisione della CE fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) formulato nel dicembre 2024, e si basa principalmente sui risultati di RESPONSE, uno studio registrativo di fase III controllato con placebo. Si tratta del primo e unico trattamento che, rispetto al placebo, ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi in termini di risposta biochimica, normalizzazione della fosfatasi alcalina e prurito.
21/03/2025
Setacciare l’intero genoma alla ricerca delle cause delle malattie rare: il progetto GEN&RARE
Fino al 70-80% delle malattie rare potrebbe riconoscere un’eziologia genetica, ma le conoscenze in questo campo sono ancora limitate. Al fine di comprendere...
17/03/2025
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), ricevuto il parere positivo del comitato etico nazionale per gli studi pediatrici, ha dato il disco verde alla prima...
14/03/2025
Giuseppe Remuzzi nella Lancet Commission on Rare Diseases
“Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale”. Con queste parole la prestigiosa rivista scientifica...
13/03/2025
Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...
11/03/2025
Epilessia gelastica: a Verona primo caso trattato con metodica MRgFUS
La sindrome epilettica gelastica, detta anche del “riso sardonico” o “malattia del Jocker”, è un disturbo neurologico che provoca spasmi facciali, riso incontrollato...
06/03/2025
SMA: i neonati potranno essere trattati con risdiplam fin dalla nascita
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Italia di risdiplam, includendo bambini con...