Distrofia di Duchenne: AIFA autorizza l’importazione...

18/06/2025

Distrofia di Duchenne: AIFA autorizza l’importazione temporanea di ataluren

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare... L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare...

L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha adottato una misura eccezionale per garantire la continuità terapeutica ai pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) già in trattamento con ataluren. A seguito della revoca dell’Autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea, su richiesta del medico curante sarà possibile importare il farmaco dall’estero senza oneri a carico dei pazienti. Le spese saranno sostenute dai servizi sanitari regionali. L’AIFA ha espresso “vicinanza ai pazienti e alle loro famiglie”, ricordando che «la spesa è a carico dei Servizi sanitari regionali, senza oneri per i pazienti. Il presidente Robert Nisticò ha firmato la determina che autorizza la fornitura temporanea del medicinale, non più commercializzato, con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani. Il trattamento potrà essere somministrato, “sulla base di una prescrizione medica nominale e sotto la responsabilità dello stesso medico prescrittore”, solo a pazienti “deambulanti, già in trattamento e per un periodo massimo di sei mesi, in accordo a quanto previsto dalla Direttiva europea 2001/83”, precisa la Determina, in vigore dal giorno successivo alla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale».