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Parere positivo del CHMP di EMA per l’allargamento all’uso...
Il Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP)...
06/03/2025
Parere positivo del CHMP di EMA per l’allargamento all’uso di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in Europa
Il Comitato per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo all’allargamento dell’uso di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in persone di età pari o superiore a due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR.
Il CHMP ha basato la sua raccomandazione sulla valutazione dei dati di efficacia e sicurezza provenienti da studi su cellule in vitro, sui risultati clinici ottenuti a seguito dell’uso di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor da parte di persone con FC e mutazioni non-F508del incluse nel registro della Cystic Fibrosis Foundation statunitense, e sui dati ottenuti dal programma francese di uso compassionevole.
Il parere del CHMP non è ancora l’approvazione formale in Europa, ma rappresenta un passaggio indispensabile per arrivare all’autorizzazione ufficiale definitiva da parte di EMA: spetta ora alla Commissione Europea dare con tempi molto più brevi di quelli fin qui necessari il via libera all’ampliamento della popolazione eleggibile al trattamento con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
“È un risultato che tutti aspettavamo da tempo” commenta Carlo Castellani, direttore scientifico di Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC Ricerca) “e non era scontato che l’approvazione fosse così ampia. Questo porterà a un notevole incremento di persone con fibrosi cistica che potranno usare questo farmaco, in Italia ancora più che in molti altri paesi”.
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