AIFA: via libera alla rimborsabilità per 4 nuovi farmaci |...

03/03/2026

AIFA: via libera alla rimborsabilità per 4 nuovi farmaci

Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco... Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco... Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco... Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco... Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco...

Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di quattro terapie orfane ad alto valore tecnologico.

L’accesso alle cure per le malattie rare in Italia segna un nuovo punto a favore dei pazienti. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha ufficializzato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per quattro medicinali orfani, destinati a patologie gravi e spesso prive di alternative terapeutiche efficaci:

Givinostat: è una molecola autorizzata nell'Unione Europea a giugno 2025. L’Italia sarà tra i primi Paesi europei a renderla rimborsabile. Si tratta di un farmaco molto atteso dalla comunità dei pazienti affetti dalla distrofia di Duchenne, soprattutto dopo la decisione della Commissione europea di marzo 2025 di non rinnovare l’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di ataluren per la stessa indicazione terapeutica, a causa di un rapporto benefici/rischi negativo.

Ciltacabtagene autoleucel: CAR-T rimborsata per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia e sono refrattari a lenalidomide. Negli studi sperimentali, ciltacabtagene autoleucel ha dimostrato di riuscire a ridurre significativamente il rischio di progressione o di morte rispetto ai trattamenti del braccio di controllo.

Palopegteriparatide: per la terapia sostitutiva dell'ormone paratiroideo (PTH) indicata nel trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.

Poliesanide: prima terapia autorizzata in Europa per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba.