19/07/2019
Accordo tra Fondazione LIRH ed Ospedale Bambino Gesù: nasce Spazio Huntington
Nasce a Roma presso la Fondazione LIRH in via Varese 31 il primo polo di attenzione qualificato per la presa in carico dei bambini con malattia di Huntington (HD) promosso dalla Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) in collaborazione con l'ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Si tratta di un ambiente non ospedaliero ideato per favorire l’incontro e l’avvicinamento tra specialisti, bambini e famiglie con un approccio delicato ed informale e per quanto possibile giocoso. Spazio Huntington ha l’obiettivo di creare un punto di riferimento per le famiglie in cui sono presenti bambini o adolescenti a rischio di sviluppare la HD. Il progetto rappresenta un modo nuovo di prestare attenzione ai piccoli pazienti ed alla loro patologia, accogliendoli in uno spazio all’interno del quale gli specialisti possono monitorare l’andamento del loro stato di salute ed offrire terapie su misura. Per rispondere alle informazioni e per prendere un appuntamento è possibile contattare il numero verde 800.388.330, attivo tutti i giorni dalle 9 alle 15. Ulteriori informazioni sono presenti sul sito della LIRH o possono essere richieste via e-mail all'indirizzo info@lirh.it.

22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...
09/10/2025
Ipercolesterolemia familiare omozigote: ok AIFA ad evinacumab a partire dai sei mesi di vita
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha disposto l’estensione della rimborsabilità di evinacumab alla popolazione pediatrica a partire dai sei mesi di età affetta da...
19/09/2025
Talassemia: un farmaco orale apre nuove prospettive terapeutiche
Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da...