26/03/2019
Amiloidosi cardiaca: svelata la struttura molecolare delle fibre di amiloidi
Uno studio, pubblicato su "Nature Communication", rivela la struttura molecolare ad altissima risoluzione delle fibrille amiloidi cardiache, illuminando i meccanismi della malattia e fornendo le basi per avanzamenti terapeutici. Gli autori, ricercatori del Centro per l'amiloidosi del Policlinico San Matteo, del Dipartimento di Medicina Molecolare dell'Università di Pavia e del Dipartimento di Bioscienze dell’Università Statale di Milano, sono riusciti a purificare le fibrille di amiloide cardiaca e a caratterizzarle dal punto di vista biochimico. Lo studio descrive per la prima volta il dettaglio dell'organizzazione tridimensionale di queste fibrille. La conoscenza della struttura fibrillare suggerisce attraverso quali meccanismi molecolari si formano i depositi patologici. La comprensione di tali meccanismi potrà guidare lo sviluppo di nuovi farmaci che prevengano l'aggregazione amiloide.
09/05/2025
Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...
30/04/2025
Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa
La Commissione europea ha autorizzato l’impiego di upadacitinib nel trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG) in pazienti adulti. L’ACG, patologia...
29/04/2025
Se somministrata in fase precoce, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini con leucodistrofia metacromatica (MLD), una...
24/04/2025
AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare
Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il bando di ricerca indipendente per l'anno 2025 dedicato alle malattie rare...
24/04/2025
Terapia genica per la SMA: risultati promettenti dagli studi di fase 3
Durante la recente conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) sono stati presentati i risultati degli studi di fase 3 e 3b relativi a...
11/04/2025
Sindrome di Phelan-McDermid: comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici
Uno studio (1) coordinato dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro (Monza Brianza), in collaborazione con...