21/01/2019
Angioedema ereditario: scoperto un nuovo potenziale bersaglio terapeutico
Nuove prospettive nello studio dell’angioedema ereditario (HAE) da carenza di C1-inibitore: la fisiopatologia del disturbo, infatti, non si baserebbe più solo sulla cascata delle chinine e sul loro prodotto finale, la bradichinina, ma anche su nuove molecole chiamate fosfolipasi A2 (sPLA2), che potrebbero quindi essere utilizzate come bersagli terapeutici. Lo studio, pubblicato su Frontiers in Immunology, approfondisce il ruolo di questi enzimi nei meccanismi di questa malattia rara. I pazienti con angioedema ereditario in condizione di remissione mostrano un'attività plasmatica di sPLA2 maggiore rispetto ai controlli sani. In particolare, le sPLA2 riscontrate nei pazienti sono quelle del gruppo IIA, le uniche rilevate fino ad oggi a livello plasmatico. La ricerca ha dimostrato inoltre che il plasma dei pazienti con angioedema ereditario nelle fasi asintomatiche induce più vasopermeabilizzazione rispetto a quello dei controlli sani: questo effetto è dovuto in parte proprio alla presenza delle sPLA2 circolanti.

31/07/2026
Nuova FAD ECM: Gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A e VI
È online il nuovo corso FAD ECM incentrato sulle mucopolisaccaridosi di tipo IV-A (MPS IV-A) e di tipo VI (MPS VI)...
28/07/2026
Colangite biliare primitiva: via libera del CHMP per linerixibat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole, raccomandando l’approvazione...
03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il CHMP dell'EMA raccomanda l'approvazione di trofinetide per il trattamento della sindrome di Rett nei pazienti adulti e pediatrici dai 5 anni...
01/07/2026
Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat
Il CHMP dell'EMA ha espresso parere positivo per l'estensione dell'indicazione di berotralstat nella profilassi dell'angioedema ereditario (HAE) nei bambini...