La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2019

Colangite biliare primitiva: in sperimentazione un nuovo farmaco contro il prurito

26/02/2019

Colangite biliare primitiva: in sperimentazione un nuovo farmaco contro il prurito

Il prurito, diffuso o localizzato, è uno dei sintomi più comuni nei pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) ed i trattamenti attualmente disponibili, oltre a non risultare sempre efficaci, presentano anche degli effetti indesiderati. Al fine di trovare una terapia contro questo sintomo della CBP è in corso di svolgimento lo studio clinico di fase II GLIMMER, che ha l’obiettivo di valutare l’efficacia della molecola GSK2330672 contro il prurito. Il trial, condotto anche in Italia, ha aperto il reclutamento in centri di ricerca a Milano, Monza, Padova, Bologna e Firenze.


 

News

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...

20/06/2022

Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...

27/05/2022

Un nuovo protocollo di terapia genica con cellule staminali sfrutta la tecnologia mRNA per evitare la somministrazione di chemioterapia

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica

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