la Newsletter
Colangite biliare primitiva: in sperimentazione un nuovo farmaco...
Il prurito, diffuso o localizzato, è uno dei sintomi...
26/02/2019
Colangite biliare primitiva: in sperimentazione un nuovo farmaco contro il prurito
Il prurito, diffuso o localizzato, è uno dei sintomi più comuni nei pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) ed i trattamenti attualmente disponibili, oltre a non risultare sempre efficaci, presentano anche degli effetti indesiderati. Al fine di trovare una terapia contro questo sintomo della CBP è in corso di svolgimento lo studio clinico di fase II GLIMMER, che ha l’obiettivo di valutare l’efficacia della molecola GSK2330672 contro il prurito. Il trial, condotto anche in Italia, ha aperto il reclutamento in centri di ricerca a Milano, Monza, Padova, Bologna e Firenze.
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...
09/10/2025
Ipercolesterolemia familiare omozigote: ok AIFA ad evinacumab a partire dai sei mesi di vita
L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha disposto l’estensione della rimborsabilità di evinacumab alla popolazione pediatrica a partire dai sei mesi di età affetta da...
19/09/2025
Talassemia: un farmaco orale apre nuove prospettive terapeutiche
Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da...