Somatrogon, l’ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, ha ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese.
La nuova opzione terapeutica riduce significativamente l'onere del trattamento, con potenziali vantaggi quali riduzione della frequenza delle iniezioni, potenziale miglioramento dei risultati clinici grazie a una maggiore aderenza, riduzione del carico della malattia sul paziente, sulla famiglia e su chi lo assiste, nonché miglioramento della tollerabilità e dell'accettabilità del trattamento.
“La somministrazione giornaliera dell’ormone della crescita, sebbene sia sicura ed efficace, richiede il coinvolgimento e la perseveranza della famiglia e del paziente per la sua corretta conformità fino a quando il bambino completa la sua crescita. Si stima che fino a due terzi dei bambini con deficit di GH possano perdere più di una dose giornaliera a settimana. Diagnosi precoce e corretta, osservazione del trattamento sono invece essenziali per ottenere i risultati desiderati e normalizzare la crescita. In questo senso la novità di un GH a lunga durata d’azione come somatrogon ha la potenzialità di migliorare la scarsa aderenza e migliorare la qualità di vita, che sono bisogni insoddisfatti fondamentali nella popolazione pediatrica con deficit di GH. Può aiutare a ridurre lo stress della terapia quotidiana e determinare un minor burden nei caregiver” dichiara Marco Cappa, responsabile dell'Area Ricerca e Terapie Innovative per le Endocrinopatie dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma.
La comprensione delle conseguenze del deficit di GH e la consapevolezza delle cause e dei fattori che determinano una scarsa aderenza sono fondamentali per supportare meglio i pazienti e i loro familiari e indirizzarli verso una diagnosi e il trattamento precoce.
“Ancora oggi, troppo spesso, la diagnosi di deficit di GH arriva in ritardo, per lo più perché vengono sottovalutati o non vengono colti affatto alcuni facili campanelli d’allarme. Ampliare la conoscenza di questa malattia rara nella popolazione significa consentire a molte più persone di arrivare in tempo alla diagnosi e portare avanti un corretto trattamento. Una soluzione long acting può sicuramente facilitare la gestione della terapia. Le problematiche legate a questa malattia rara e alla sua gestione non sono sempre ben evidenti, per questo è determinante diffonderne quanto più possibile la conoscenza, affinché i genitori comprendano quanto sia importante controllare la crescita dei propri figli e i pediatri di famiglia sappiano indirizzarli e guidarli verso la figura dello specialista.” afferma Cinzia Sacchetti, Presidente A.Fa.D.O.C., Associazione Famiglie di Soggetti con Deficit dell’Ormone della Crescita ed altre Patologie Rare.
