La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2021

Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen

15/07/2021

Duchenne: Parent Project Aps scrive ad AIFA per l’accesso precoce a eteplirsen

Parent Project Aps, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha inviato una lettera all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per richiamare l’attenzione della Agenzia in merito alla questione di un accesso precoce al farmaco eteplirsen per i pazienti italiani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51 del gene codificante per la proteina distrofina.

Le famiglie dei pazienti che potrebbero beneficiare di questo trattamento attendono da molti anni di vedere realizzata questa possibilità. Anni caratterizzati dall’alternanza di speranze e delusioni. Anni durante i quali questi genitori hanno affrontato e stanno affrontando l’evoluzione della DMD nei loro figli, con la progressiva e severa perdita di molte funzionalità muscolari.

Leggi il testo integrale della missiva a questo link


 

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