09/05/2023
ERN EuroBloodNet: collaborazione per superare le difficoltà nella ricerca sull’anemia a cellule falciformi
La ERN EuroBloodNet, rete di riferimento europea per le malattie ematologiche rare, ha recentemente avviato una collaborazione con il consorzio GenoMed4All mirata a sfruttare le infrastrutture e le iniziative esistenti per rafforzare il ricorso alla medicina personalizzata nel campo delle malattie ematologiche. Ciò include l'utilizzo delle informazioni sanitarie e degli archivi delle ERN disponibili sulla Piattaforma europea per le malattie ematologiche rare (ENROL).
Il team di specialisti che si occupa di questa collaborazione ha recentemente pubblicato un commento sul nuovo approccio europeo alle sfide e alle opportunità associate alla medicina di precisione relativamente all'anemia a cellule falciformi. L'articolo (1) esamina gli ostacoli alla generazione di dati di qualità su larga scala, comprese le dimensioni ridotte della popolazione di pazienti e la sua frammentazione dal punto di vista geografico. L’articolo presenta inoltre l'approccio adottato da EuroBloodNet e GenoMed4All per superare queste difficoltà, che si basa sull'utilizzo di una piattaforma di apprendimento federato sicura per la condivisione dei dati omici, clinici e di imaging provenienti dai centri esperti europei, per favorire lo sviluppo di strumenti innovativi di intelligenza artificiale.
GenoMed4All è un'iniziativa europea mirata all’uso di modelli di intelligenza artificiale e alla condivisione dei dati transfrontalieri per far progredire la ricerca sulla medicina personalizzata nel campo delle malattie ematologiche. L’iniziativa è finanziata dal programma europeo Horizon 2020.
1. Collado A, Boaro MP, van der Veen S, et al. Challenges and Opportunities of Precision Medicine in Sickle Cell Disease: Novel European Approach by GenoMed4All Consortium and ERN-EuroBloodNet. Hemasphere. 2023 Mar; 7(3): e844.

23/12/2025
Nuove prospettive terapeutiche per la retinite pigmentosa
Uno studio (1) di recente pubblicazione descrive un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista...
23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...