La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2022

Eculizumab: approvato in Italia per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica e per la miastenia gravis generalizzata

10/10/2022

Eculizumab: approvato in Italia per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica e per la miastenia gravis generalizzata

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, per le seguenti nuove indicazioni terapeutiche:

  • trattamento di seconda linea nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Il farmaco è indicato per i pazienti che hanno  seguito la terapia con rituximab, positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi.
  • trattamento di adulti affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria (MGg) in pazienti positivi agli anticorpi anti recettore dell'acetilcolina (AChR). Nello studio registrativo REGAIN (1), eculizumab ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nelle attività della vita quotidiana e nella forza muscolare dei pazienti affetti da gMG refrattaria AChR+ rispetto al placebo. Il miglioramento è stato osservato già alla prima settimana, mantenendosi stabile per tutto il periodo di trattamento. Inoltre, al termine dello studio di estensione (130 settimane), oltre il 50 per cento dei pazienti ha raggiunto lo stato di minime manifestazioni di malattia, definito come l’assenza di sintomi disabilitanti.

 

1. Howard JF, Utsugisawa K, Benatar M, et al. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol 2017;16(12):976–86.


 

News

18/05/2023

Sindrome di Williams: un’app per affrontare l’ansia

Valutare l'efficacia di un programma di terapia cognitivo-comportamentale basato sul supporto digitale per persone con sindrome di Williams...

17/05/2023

Malattie rare senza diagnosi: pubblicata la Carta per il riconoscimento dei diritti dei pazienti

Fondazione Hopen Onlus, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Orphanet-Italia e Osservatorio Malattie Rare propongono la “Carta dei Malati Rari... 

09/05/2023

ERN EuroBloodNet: collaborazione per superare le difficoltà nella ricerca sull’anemia a cellule falciformi

La ERN EuroBloodNet, rete di riferimento europea per le malattie ematologiche rare, ha recentemente avviato una collaborazione con il...

×
Immagine Popup