La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2019

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting

02/03/2019

Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting

Damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana, è stato approvato dall’EMA per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A già trattati, a partire dai 12 anni di età. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT-VIII, i cui risultati sono stati presentati al congresso EAHAD, European Association of Haemophilia and Allied Disorders di Praga. Damoctocog alfa pegol garantisce una importante riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, con una più lunga copertura del livello di Fattore VIII circolante, con benefici per i pazienti in termini di una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni. Nello studio PROTECT-VIII, infatti, la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza di somministrazione rispetto al trattamento precedente, con il 40% passato ad un regime ogni 5 giorni e addirittura il 30% al regime una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione.


 

News

21/12/2021

Sindrome di Cornelia de Lange: nuova luce sui processi molecolari

Un team di studiosi dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Cnr ha descritto il ruolo chiave del gene c-MYC in un gruppo di pazienti...

20/12/2021

Distrofia miotonica: un passo avanti verso la terapia genica

Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 è stata messa a punto in uno studio preclinico...

17/12/2021

Distrofie muscolari dei cingoli: nuovo modello animale per lo studio della malattia

Una piccola molecola individuata per il trattamento della fibrosi cistica potrebbe essere utile anche per le sarcoglicanopatie, malattie genetiche...

×
Immagine Popup