02/03/2019
Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting
Damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana, è stato approvato dall’EMA per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A già trattati, a partire dai 12 anni di età. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT-VIII, i cui risultati sono stati presentati al congresso EAHAD, European Association of Haemophilia and Allied Disorders di Praga. Damoctocog alfa pegol garantisce una importante riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, con una più lunga copertura del livello di Fattore VIII circolante, con benefici per i pazienti in termini di una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni. Nello studio PROTECT-VIII, infatti, la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza di somministrazione rispetto al trattamento precedente, con il 40% passato ad un regime ogni 5 giorni e addirittura il 30% al regime una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione.
13/05/2024
EPN: pegcetacoplan approvato in Europa per l'uso in pazienti adulti naive al trattamento
La Commissione Europea (CE) ha approvato l'estensione dell'indicazione di pegcetacoplan per il trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica...
08/05/2024
Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle "forbici" molecolari
Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA: sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due studi...
30/04/2024
Dal microbioma nuove tecnologie per le malattie genetiche
Scoperta una collezione di strumenti molecolari per riscrivere il DNA con un editing genetico ancora più efficiente e preciso...