02/03/2019
Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting
Damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana, è stato approvato dall’EMA per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A già trattati, a partire dai 12 anni di età. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT-VIII, i cui risultati sono stati presentati al congresso EAHAD, European Association of Haemophilia and Allied Disorders di Praga. Damoctocog alfa pegol garantisce una importante riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, con una più lunga copertura del livello di Fattore VIII circolante, con benefici per i pazienti in termini di una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni. Nello studio PROTECT-VIII, infatti, la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza di somministrazione rispetto al trattamento precedente, con il 40% passato ad un regime ogni 5 giorni e addirittura il 30% al regime una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione.

31/07/2026
Nuova FAD ECM: Gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A e VI
È online il nuovo corso FAD ECM incentrato sulle mucopolisaccaridosi di tipo IV-A (MPS IV-A) e di tipo VI (MPS VI)...
28/07/2026
Colangite biliare primitiva: via libera del CHMP per linerixibat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole, raccomandando l’approvazione...
03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il CHMP dell'EMA raccomanda l'approvazione di trofinetide per il trattamento della sindrome di Rett nei pazienti adulti e pediatrici dai 5 anni...
01/07/2026
Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat
Il CHMP dell'EMA ha espresso parere positivo per l'estensione dell'indicazione di berotralstat nella profilassi dell'angioedema ereditario (HAE) nei bambini...