02/03/2019
Emofilia A: in arrivo un nuovo fattore VIII long acting
Damoctocog alfa pegol, il fattore VIII ricombinante a lunga emivita che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana, è stato approvato dall’EMA per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A già trattati, a partire dai 12 anni di età. L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT-VIII, i cui risultati sono stati presentati al congresso EAHAD, European Association of Haemophilia and Allied Disorders di Praga. Damoctocog alfa pegol garantisce una importante riduzione del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, con una più lunga copertura del livello di Fattore VIII circolante, con benefici per i pazienti in termini di una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni. Nello studio PROTECT-VIII, infatti, la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza di somministrazione rispetto al trattamento precedente, con il 40% passato ad un regime ogni 5 giorni e addirittura il 30% al regime una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione.
07/11/2024
Sindrome di Rett, al via la raccolta di video per addestrare l’IA a riconoscere la malattia
L’intelligenza artificiale entra nel progetto Anticipated per una diagnosi precoce della sindrome di Rett e per l’identificazione di potenziali target terapeutici...
05/11/2024
SLA: identificata una nuova potenziale terapia per la forma legata a mutazioni del gene C9orf72
Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) ha analizzato i dati genomici di oltre 41.000 individui affetti da sclerosi...
30/10/2024
Un lavoro (1) di ricerca internazionale, guidato dal CEINGE di Napoli con la collaborazione di Università Federico II di Napoli e Istituto Telethon di Genetica...
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
BeACH, un progetto di cura unico per un’alleanza terapeutica innovativa in bambini con acondroplasia
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...