18/03/2019
Emofilia A: la Commissione Europea approva emicizumab anche per i pazienti senza inibitori
Sulla base dei risultati degli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4, la Commissione Europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini con emofilia A severa senza inibitori del fattore VIII. Inoltre, emicizumab può essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni 2 settimane od ogni 4 settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII. Nello studio HAVEN 3, condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi ed al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4, condotto su soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni 4 settimane ha controllato in modo clinicamente rilevante i sanguinamenti.
22/09/2023
ADA-SCID: il farmaco per la terapia genica sarĂ prodotto e distribuito da Telethon
Per la prima volta al mondo sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, a produrre e distribuire un farmaco per una malattia rara: la terapia...
20/09/2023
Lombardia: screening neonatale per la SMA
Dal 15 settembre 2023 in Lombardia lo screening neonatale esteso (SNE) per la diagnosi precoce di malattie metaboliche ereditarie è attivo anche per l’atrofia...
08/09/2023
Un vademecum per la gestione della sindrome nefrosica
Si manifesta con gonfiore degli occhi e delle caviglie, nei casi più gravi con accumulo di liquidi nell'addome, nel torace o negli organi genitali: è la sindrome...