News 2022

11/04/2022

Emofilia B: l'EMA inizia la revisione della terapia genica etranacogene dezaparvovec

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) inizia la revisione del nuovo candidato per la terapia genica per persone con emofilia B, etranacogene dezaparvovec. La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (Market Access Authorisation, MAA) per etranacogene dezaparvovec verrà esaminata ai sensi della procedura di valutazione accelerata e potrebbe essere la prima terapia genica per pazienti con emofilia B.

Etranacogene dezaparvovec è una terapia genica sperimentale basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5), somministrata come trattamento una tantum per i pazienti con emofilia B che presentano un fenotipo emorragico grave. Se approvato, etranacogene dezaparvovec offrirà alle persone che vivono con l’emofilia B nell’Unione Europea (UE) e nello Spazio Economico Europeo (SEE) la prima opzione di trattamento con terapia genica che riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali dopo un’unica infusione.

La presentazione della MAA è supportata dai dati dello studio di fase 3 HOPE-B, ad oggi il più vasto sulla terapia genica nell’emofilia B.

I pazienti arruolati hanno avuto un periodo di osservazione di sei mesi, durante il quale hanno proseguito l’attuale terapia standard per stabilire il tasso di sanguinamento annuale (Global Annual Bleed Rate - ABR) al basale, dopo questa prima fase hanno ricevuto un’unica somministrazione intravenosa di etranacogene dezaparvovec.  53 pazienti hanno completato almeno 18 mesi di follow-up. L’endpoint primario dello studio registrativo HOPE-B è l’ABR a 52 settimane dopo il raggiungimento di un’espressione di FIX stabile.

I risultati hanno dimostrato come la terapia genica sia in grado di produrre un’attività di FIX elevata e costante nel tempo successivo all’infusione. Infatti, i pazienti con emofilia B classificati con un fenotipo emorragico grave trattati hanno dimostrato una riduzione del tasso di sanguinamento annuale del 64%. Si è, inoltre, dimostrata la superiorità rispetto al trattamento con regime di profilassi a 18 mesi post-trattamento rispetto a un periodo di run-in di 6 mesi. Inoltre, sono stati osservati aumenti stabili e duraturi dei livelli medi di attività di FIX. Etranacogene dezaparvovec è stata generalmente ben tollerata, con la maggior parte degli eventi avversi (80,4%) considerata lieve.

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