03/08/2022
Fattori associati a forme severe di COVID-19 in persone con fibrosi cistica
Tra i pazienti con fibrosi cistica che hanno contratto l’infezione di SARS-CoV-2, coloro che erano stati sottoposti a trapianto e coloro che avevano una ridotta funzione respiratoria hanno mostrato esiti più severi di infezione, mentre in chi era stato trattato con i farmaci modulatori della proteina CFTR si notava una significativa riduzione del rischio di ospedalizzazione con ossigenoterapia con conseguente riduzione degli esiti peggiori del COVID-19.
Un’evidenza che supporta le politiche a livello globale legate al recepimento di questa terapia da parte di tutti i pazienti che possono beneficiarne e che è stata descritta in un lavoro (1) di recente pubblicazione.
La ricerca si è basata sulla raccolta di informazioni collezionate su tutti i casi di diagnosi di SARS-CoV-2 registrati dai singoli paesi partecipanti attraverso i rispettivi registri di patologia o attraverso specifiche schede di arruolamento nel periodo compreso fra l’1 febbraio 2020 ed il 13 dicembre 2020. Tutti i casi erano de-identificati e quindi non riconducibili ad alcun paziente.
Le variabili prese in considerazione comprendevano: età, sesso, genotipo del paziente, gravidanza, paziente sottoposto a trapianto. Inoltre, venivano raccolte informazioni circa lo stato di salute immediatamente precedente alla contrazione del virus in termini di funzione polmonare, indice di massa corporea, insulino-dipendenza, infezione (intermittente o cronica) da Pseudomonas aeruginosa, insufficienza pancreatica, ipertensione sistemica, uso di farmaci innovativi. Nello studio, la definizione di “infezione severa” era legata alla necessità di ospedalizzazione con trattamento di ossigenoterapia.
Il totale di casi riportati nello studio era di 1.452: il 30% dei casi aveva un’età inferiore ai 18 anni e il 9,4% era stata sottoposta a trapianto polmonare. Il 74,5% dei pazienti era sintomatico e il 22% era stato ospedalizzato.
Questi i principali risultati:
1. Carr SB, et al. Factors associated with clinical progression to severe COVID-19 in people with cystic fibrosis: A global observational study. J Cyst Fibros. 2022;21(4):e221-e231.
20/05/2025
Regione Lombardia: aggiornamento dei PDTA
Il Centro di Coordinamento Rete Regionale per le Malattie Rare dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha aggiornato la sezione Percorsi...
09/05/2025
Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...
30/04/2025
Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa
La Commissione europea ha autorizzato l’impiego di upadacitinib nel trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG) in pazienti adulti. L’ACG, patologia...
29/04/2025
Se somministrata in fase precoce, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini con leucodistrofia metacromatica (MLD), una...
24/04/2025
AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare
Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il bando di ricerca indipendente per l'anno 2025 dedicato alle malattie rare...
24/04/2025
Terapia genica per la SMA: risultati promettenti dagli studi di fase 3
Durante la recente conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) sono stati presentati i risultati degli studi di fase 3 e 3b relativi a...