La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2021

Fibrosi cistica: AIFA approva nuovi farmaci

29/06/2021

Fibrosi cistica: AIFA approva nuovi farmaci

A conclusione di un’approfondita istruttoria condotta dalla Commissione Tecnico-Scientifica e dal Comitato Prezzi e Rimborso, il CdA di AIFA ha approvato l’immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, malattia genetica ereditaria che colpisce all’incirca un bambino ogni 2.500 nati.

La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: una combinazione dei tre principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, ed ivacaftor. Attualmente i pazienti registrati e seguiti nel nostro Paese sono oltre 5.000. I farmaci saranno disponibili, a totale carico del SSN, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’EMA, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021.

“Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il SSN metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio”, ha osservato il Direttore Generale, Nicola Magrini.


 

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