29/03/2019
Fibrosi cistica: da un antimicotico un possibile trattamento
Uno studio pubblicato su Nature propone una nuova possibile terapia contro la fibrosi cistica (CF) basata sull’utilizzo di amfotericina, antimicotico che, secondo i ricercatori, potrebbe essere utile nel combattere le infezioni batteriche croniche ai polmoni tipiche della malattia. I ricercatori hanno testato l’azione dell’amfotericina in tessuti polmonari donati da pazienti con CF, scoprendo che l’antimicotico agisce come una sorta di protesi molecolare, svolgendo la funzione della proteina mancante, rilasciando bicarbonato e riportando il Ph e lo spessore delle pareti dei polmoni a valori normali. La riattivazione delle difese naturali sulla superficie dei polmoni è stata osservata anche in un modello animale trattato con amfotericina. Se questi risultati preliminari venissero confermati dalla sperimentazione sull’uomo potremmo essere di fronte a un nuovo trattamento per la CF.
29/06/2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...
20/06/2022
Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica
Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...
27/05/2022
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica