29/03/2019
Fibrosi cistica: da un antimicotico un possibile trattamento
Uno studio pubblicato su Nature propone una nuova possibile terapia contro la fibrosi cistica (CF) basata sull’utilizzo di amfotericina, antimicotico che, secondo i ricercatori, potrebbe essere utile nel combattere le infezioni batteriche croniche ai polmoni tipiche della malattia. I ricercatori hanno testato l’azione dell’amfotericina in tessuti polmonari donati da pazienti con CF, scoprendo che l’antimicotico agisce come una sorta di protesi molecolare, svolgendo la funzione della proteina mancante, rilasciando bicarbonato e riportando il Ph e lo spessore delle pareti dei polmoni a valori normali. La riattivazione delle difese naturali sulla superficie dei polmoni è stata osservata anche in un modello animale trattato con amfotericina. Se questi risultati preliminari venissero confermati dalla sperimentazione sull’uomo potremmo essere di fronte a un nuovo trattamento per la CF.
20/05/2025
Regione Lombardia: aggiornamento dei PDTA
Il Centro di Coordinamento Rete Regionale per le Malattie Rare dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha aggiornato la sezione Percorsi...
09/05/2025
Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...
30/04/2025
Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa
La Commissione europea ha autorizzato l’impiego di upadacitinib nel trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG) in pazienti adulti. L’ACG, patologia...
29/04/2025
Se somministrata in fase precoce, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini con leucodistrofia metacromatica (MLD), una...
24/04/2025
AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare
Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il bando di ricerca indipendente per l'anno 2025 dedicato alle malattie rare...
24/04/2025
Terapia genica per la SMA: risultati promettenti dagli studi di fase 3
Durante la recente conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) sono stati presentati i risultati degli studi di fase 3 e 3b relativi a...