29/03/2019
Fibrosi cistica: da un antimicotico un possibile trattamento
Uno studio pubblicato su Nature propone una nuova possibile terapia contro la fibrosi cistica (CF) basata sull’utilizzo di amfotericina, antimicotico che, secondo i ricercatori, potrebbe essere utile nel combattere le infezioni batteriche croniche ai polmoni tipiche della malattia. I ricercatori hanno testato l’azione dell’amfotericina in tessuti polmonari donati da pazienti con CF, scoprendo che l’antimicotico agisce come una sorta di protesi molecolare, svolgendo la funzione della proteina mancante, rilasciando bicarbonato e riportando il Ph e lo spessore delle pareti dei polmoni a valori normali. La riattivazione delle difese naturali sulla superficie dei polmoni è stata osservata anche in un modello animale trattato con amfotericina. Se questi risultati preliminari venissero confermati dalla sperimentazione sull’uomo potremmo essere di fronte a un nuovo trattamento per la CF.
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...
20/09/2024
ERDERA, progetto per il coordinamento della ricerca in Europa sulle malattie rare
Contribuire a sviluppare nel campo delle malattie rare una solida e completa infrastruttura di dati, competenze e servizi innovativi di ricerca clinica con particolare...
09/09/2024
Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh (LS), malattia neuro-metabolica che interessa il...
02/09/2024
Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per seladelpar
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva...