La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Fibrosi cistica: lumacaftor/ivacaftor approvato in Europa per i...

La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle...

News 2019
Fibrosi cistica: lumacaftor/ivacaftor approvato in Europa per i bambini da 2 a 5 anni

24/01/2019

Fibrosi cistica: lumacaftor/ivacaftor approvato in Europa per i bambini da 2 a 5 anni

La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini...  La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini...  La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini...  La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini...  La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini... 

La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 2 e 5 anni che presentano due copie della mutazione F508del, la forma più comune della malattia. L’aggiornamento delle indicazioni si basa sui dati di uno studio di Fase III condotto in aperto su 60 pazienti, che hanno dimostrato che il trattamento con lumacaftor/ivacaftor è stato generalmente ben tollerato per 24 settimane, con un profilo di sicurezza in questi pazienti pediatrici generalmente coerente con quello osservato nei pazienti a partire dai 6 anni di età. Lumacaftor/ivacaftor è già approvato nell'Unione Europea per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano due copie della mutazione F508del.


 

News

21/06/2024

Fibrosi cistica: finanziata ricerca del Gaslini per nuove terapie

L’IRCCS G. Gaslini di Genova ha ottenuto un finanziamento di 200.000 euro per 3 anni dal Cystic Fibrosis Trust (Gran Bretagna) nell’ambito del bando...

19/06/2024

Malattia di Huntington: scoperte nuove informazioni sulle molecole circolari non codificanti

I meccanismi molecolari della malattia di Huntington (HD) sono molto complessi: lo sanno bene i ricercatori del laboratorio di Neuro-epigenetica...

18/06/2024

Exa-cel, i dati a lungo termine evidenziano un beneficio duraturo nel trattamento di anemia falciforme e talassemia

Presentati al Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) 2024 i risultati a lungo termine degli studi clinici globali su exagamglogene...

×
Immagine Popup