la Newsletter
Fibrosi cistica: lumacaftor/ivacaftor approvato in Europa per i...
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle...
24/01/2019
Fibrosi cistica: lumacaftor/ivacaftor approvato in Europa per i bambini da 2 a 5 anni
La Commissione Europea ha approvato l’estensione delle indicazioni di lumacaftor/ivacaftor per il trattamento di bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 2 e 5 anni che presentano due copie della mutazione F508del, la forma più comune della malattia. L’aggiornamento delle indicazioni si basa sui dati di uno studio di Fase III condotto in aperto su 60 pazienti, che hanno dimostrato che il trattamento con lumacaftor/ivacaftor è stato generalmente ben tollerato per 24 settimane, con un profilo di sicurezza in questi pazienti pediatrici generalmente coerente con quello osservato nei pazienti a partire dai 6 anni di età. Lumacaftor/ivacaftor è già approvato nell'Unione Europea per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano due copie della mutazione F508del.
03/03/2026
AIFA: via libera alla rimborsabilità per 4 nuovi farmaci
Importanti novità per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo e cheratite da Acanthamoeba. L’Agenzia Italiana del Farmaco...
19/02/2026
Acondroplasia: il 10 aprile a Milano il Congresso “Beyond Height”
Non solo centimetri, ma una crescita intesa in senso più ampio e che metta al centro la qualità della vita, l’autonomia e il benessere psicologico del bambino...
16/02/2026
HHT: lo studio che raddoppia le stime di prevalenza
Uno studio condotto da ricercatori dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma e della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...
05/02/2026
Malattia di Fabry: parere positivo del CHMP per pegunigalsidasi alfa ogni quattro settimane
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione...
02/02/2026
Plasma: nel 2025 raccolte quasi 920 tonnellate
La raccolta di plasma in Italia segna un nuovo record nel 2025: secondo i dati elaborati dal Centro Nazionale Sangue (CNS), nell’anno appena trascorso sono...
02/02/2026
Carcinoma squamoso del canale anale: parere positivo CHMP per retifanlimab in prima linea
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’approvazione di retifanlimab...