Un articolo su Orphanet Journal of Rare Diseases riporta le opinioni sui trial clinici di un gruppo di pazienti europei con diverse tipologie di malattia rara. Dall’analisi emergono alcune necessità ancora disattese: coinvolgere i pazienti nella progettazione delle sperimentazioni il prima possibile, garantire che i pazienti possano orientare gli esiti e la scelta degli strumenti di misurazione, prestare attenzione alla durata dello studio, alla scelta dei partecipanti e alle informazioni fornite ai potenziali partecipanti, limitare le dimensioni dei gruppi trattati con placebo ed aumentare il numero di iniziative di formazione sugli studi clinici. Molti degli argomenti emersi potrebbero migliorare la collaborazione tra gruppi di pazienti e ricercatori. Risulta pertanto raccomandabile che tutti gli attori coinvolti negli studi clinici collaborino fin dall'inizio, in quanto la partecipazione potrebbe aiutare a migliorare l'empowerment dei pazienti, contribuendo a una migliore progettazione degli studi e a più alti tassi di reclutamento.
