News 2023

30/03/2023

Ipofosfatemia X-linked: burosumab disponibile in Italia anche per i pazienti adulti

L’anticorpo monoclonale burosumab è ora disponibile in Italia anche per il trattamento di persone in età adulta affette da rachitismo ipofosfatemico a trasmissione X-linked (XLH-R).

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con una determina pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n.71 del 24-03-2023, ha infatti approvato la nuova indicazione del medicinale in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale.

Gli adulti con XLH-R sperimentano un dolore importante, rigidità, affaticamento e compromissione delle funzioni fisiche e deambulatorie. Fino ad oggi, l’anticorpo monoclonale umanizzato burosumab era disponibile soltanto per i bambini di età ≥1 anno e per gli adolescenti con apparato scheletrico in crescita; per le altre categorie di pazienti l’unica opzione possibile era la terapia convenzionale, che porta con sé diversi effetti indesiderati. Da oggi, invece, potranno accedere al trattamento con burosumab sia gli adulti che non sono mai stati trattati, sia i ‘futuri adulti’ che hanno già avuto accesso alla terapia durante l’infanzia.

Burosumab potrà essere prescritto da centri ospedalieri o da specialisti – centri di riferimento autorizzati alla diagnosi e al trattamento dell’ipofosfatemia legata all’X individuati dalle regioni e province autonome.

I risultati degli studi registrativi UX023-CL303 e UX023-CL304, condotti su adulti affetti da XLH, hanno dimostrato che il farmaco induce un miglioramento generale della salute dell’osso, con un impatto positivo sui parametri clinici di rigidità, dolore e capacità funzionale.

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