21/06/2021
Istituito il Tavolo tecnico in tema di malattie rare
Il Sottosegretario di Stato alla Salute Pierpaolo Sileri annuncia l’istituzione presso il ministero della Salute del “Tavolo tecnico in tema di malattie rare”. Il Tavolo riunisce esperti clinici ed accademici, rappresentanti istituzionali e delle associazioni dei pazienti e della società civile, che lavoreranno di concerto per far emergere le più urgenti problematiche dei malati rari e dei caregiver.
Grazie all’approccio multidisciplinare garantito dalla sua composizione, il Tavolo consentirà inoltre di promuovere e incentivare la ricerca scientifica per la comprensione dei meccanismi alla base delle malattie rare e per lo sviluppo di nuovi approcci diagnostici e terapeutici, anche alla luce delle nuove esigenze scaturite dall’esperienza epidemica con il virus SARS-CoV-2.
“Ora che ci stiamo lasciando il peggio di questa pandemia alle nostre spalle, dobbiamo ritornare a occuparci di altre emergenze, tra cui appunto quelle dei malati rari”, sottolinea il Sottosegretario Sileri. “È con grande senso di responsabilità che ho accettato la delega alle malattie rare e tutto il mio impegno è rivolto alla risoluzione delle esigenze dei pazienti affetti da una delle 7-8mila patologie rare e le loro famiglie”, aggiunge. “Il Tavolo tecnico per le malattie rare rappresenta un'importante opportunità per far arrivare alle istituzioni le istanze dei pazienti, molto spesso pediatrici, rimaste per troppo tempo inascoltate”, conclude il Sottosegretario Sileri.

03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole alla concessione...
01/07/2026
Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di...
29/06/2026
Women in Rare: il Libro Bianco sul ritardo diagnostico
“Da Rara a Riconosciuta. Cause e impatto del ritardo diagnostico sulla vita delle persone che convivono con malattia rara e Caregiver”, indagine...
24/06/2026
Somapacitan: estensione di indicazione nei bambini SGA e nella sindrome di Noonan
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione...