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News 2019
23/04/2019
Lombardia: aggiornamento della Rete Regionale per le malattie rare
La Giunta Regionale della Lombardia, presieduta dal Presidente Attilio Fontana, nel corso della Seduta del 15/04/2019, ha provveduto ad aggiornare la rete regionale delle malattie rare ed il documento “Malattie rare: definizione di un percorso condiviso per la prescrizione e la fornitura dei trattamenti farmacologici e non farmacologici”. L’elenco aggiornato delle Malattie Rare/Gruppi attribuiti a ciascun Presidio è ora disponibile a questo link del Centro di Coordinamento della Rete Regionale per le Malattie Rare, mentre il documento completo della delibera della Giunta Regionale Lombarda N. XI/1538, seduta del 15/04/2019, è disponibile a questo link del sito di Regione Lombardia.
29/06/2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...
20/06/2022
Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica
Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...
27/05/2022
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica