La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

09/11/2018

"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa

Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca” da 1 milione di euro per lo sviluppo e l’applicazione della terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa, o sindrome dei Bambini Farfalla. La giuria, composta da 15 scienziati internazionali e presieduta dal direttore dell’Istituto Mario Negri Giuseppe Remuzzi, ha premiato il lavoro di ricerca sulle staminali condotto dai tre scienziati, pubblicato su Nature a fine 2017 e la cui applicazione ha consentito di guarire Hassan, un bambino di 9 anni affetto da epidermiolisi bollosa, primo intervento salvavita al mondo con cellule epidermiche geneticamente corrette.


 

News

03/03/2023

Giornata Mondiale dei difetti congeniti: supplementazione con acido folico nel periodo periconcezionale e programmi di screening

Si celebra il 3 marzo la Giornata mondiale dei difetti congeniti, con l'obiettivo di aumentare conoscenza e consapevolezza, non solo tra gli...

02/03/2023

Al Bambino Gesù un percorso dedicato alla sindrome di Kabuki

In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare 2023, l’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha annunciato l’apertura di un percorso dedicato...

22/02/2023

Approvato il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2025

Il Comitato Nazionale Malattie Rare ha approvato l'atteso Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR): il precedente era scaduto nel 2016...

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