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News 2018
09/11/2018
"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa
Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca” da 1 milione di euro per lo sviluppo e l’applicazione della terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa, o sindrome dei Bambini Farfalla. La giuria, composta da 15 scienziati internazionali e presieduta dal direttore dell’Istituto Mario Negri Giuseppe Remuzzi, ha premiato il lavoro di ricerca sulle staminali condotto dai tre scienziati, pubblicato su Nature a fine 2017 e la cui applicazione ha consentito di guarire Hassan, un bambino di 9 anni affetto da epidermiolisi bollosa, primo intervento salvavita al mondo con cellule epidermiche geneticamente corrette.
22/09/2023
ADA-SCID: il farmaco per la terapia genica sarà prodotto e distribuito da Telethon
Per la prima volta al mondo sarà un’organizzazione non profit, la Fondazione Telethon, a produrre e distribuire un farmaco per una malattia rara: la terapia...
20/09/2023
Lombardia: screening neonatale per la SMA
Dal 15 settembre 2023 in Lombardia lo screening neonatale esteso (SNE) per la diagnosi precoce di malattie metaboliche ereditarie è attivo anche per l’atrofia...
08/09/2023
Un vademecum per la gestione della sindrome nefrosica
Si manifesta con gonfiore degli occhi e delle caviglie, nei casi più gravi con accumulo di liquidi nell'addome, nel torace o negli organi genitali: è la sindrome...