La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2018

09/11/2018

"Lombardia è ricerca": premiata la terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa

Sono il prof. Michele De Luca, la prof.ssa Graziella Pellegrini ed il chirurgo tedesco Tobias Hirsch i vincitori del premio “Lombardia è ricerca” da 1 milione di euro per lo sviluppo e l’applicazione della terapia genica ex-vivo per la cura dell'epidermolisi bollosa, o sindrome dei Bambini Farfalla. La giuria, composta da 15 scienziati internazionali e presieduta dal direttore dell’Istituto Mario Negri Giuseppe Remuzzi, ha premiato il lavoro di ricerca sulle staminali condotto dai tre scienziati, pubblicato su Nature a fine 2017 e la cui applicazione ha consentito di guarire Hassan, un bambino di 9 anni affetto da epidermiolisi bollosa, primo intervento salvavita al mondo con cellule epidermiche geneticamente corrette.


 

News

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...

20/06/2022

Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...

27/05/2022

Un nuovo protocollo di terapia genica con cellule staminali sfrutta la tecnologia mRNA per evitare la somministrazione di chemioterapia

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica

×
Immagine Popup