La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2021

Malattie rare: il Senato approva il testo unico

03/11/2021

Malattie rare: il Senato approva il testo unico

"È legge, finalmente. Appena approvato all'unanimità in sede deliberante in commissione il testo unico su malattie rare. Un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica. Ora bisogna attuare le normative in tutte le regioni, mettere a sistema l'esistente, aggiornare il piano per le malattie rare ogni tre anni. Il testo è un nuovo inizio, la giustezza di un Servizio Sanitario si misura da come trattiamo le malattie rare. Oggi è una buona giornata". Lo dice la presidente della commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama Annamaria Parente.

 

Cure migliori e gratuite per i malati rari, screening precoci, sostegno e incentivi fiscali alla ricerca, un fondo di solidarietà per sostenere pazienti e famiglie: sono alcune delle novità previste dal testo unico "Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani", approvato oggi.

 

Ecco alcune delle novità previste dal testo unico per le malattie rare, patologie che colpiscono 5 individui ogni 10.000. Nel Paese i malati rari sono due milioni, molti dei quali bambini, costretti ad affrontare anche i problemi dettati dalla rarità della loro condizione. Per questo, la legge prevede il potenziamento dello screening neo-natale e della diagnosi precoce. Per migliorare assistenza e cura, è stato previsto il potenziamento della Rete nazionale delle malattie rare, istituita con la legge 279/2001. Ai pazienti, tra l'altro, verrà assicurato un piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, messo a punto dai Centri di riferimento. Obiettivo sarà quello di uniformare le tante differenze regionali oggi esistenti e andare di pari passo con l'aggiornamento dell'elenco delle malattie rare. Rientra tra le novità introdotte dal testo unico anche l'istituzione del fondo di solidarietà, pari ad un milione di euro dal 2022 e con l'obiettivo di assistere i pazienti affetti da malattia rare che necessitano di un'assistenza continua. Previsti, infine, contributi a sostegno di famiglie e caregiver così come interventi volti a favorire l'inserimento lavorativo.

 

"È una buona notizia che sia stato approvato oggi in Senato all’unanimità il disegno di legge sulle malattie rare. Prevede tra l’altro l'aggiornamento dell'elenco delle malattie, il potenziamento delle attività di screening e l’istituzione di un fondo di solidarietà destinato a pazienti e famiglie. Il Servizio Sanitario Nazionale deve prendersi cura di tutti, anche di chi soffre delle patologie più rare" afferma il ministro della Salute Roberto Speranza.

 

"Sono molto felice di aver presenziato alla conclusione dell'iter parlamentare del disegno di legge sulle malattie rare. È un testo che ha avuto una genesi ed uno sviluppo spedito ed è frutto di una proficua collaborazione interparlamentare e inter-istituzionale, che ha visto il contributo fattivo delle parti interessate, in primis le associazioni dei pazienti, che sono state ascoltate e coinvolte". A sottolinearlo, il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri. L'approvazione della legge, però, precisa, "non è certo un punto di arrivo ma al contrario il dito premuto sullo start del timer per scandire i tempi della definizione e della emanazione dei relativi decreti attuativi, su cui metto il mio personale impegno". Su questo, aggiunge il sottosegretario, "sarà d'aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il Ministero della Salute, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento". Il testo, conclude Sileri, "finalmente segna una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani".

 

“Il testo unico sulle Malattie rare, di cui sono stata relatrice e tra le prime proponenti, è stato votato oggi all'unanimità dalla Commissione Sanità del Senato in sede deliberante. È una soddisfazione enorme, adesso occorre accelerare sui decreti attuativi. È un provvedimento che dà finalmente dignità alle persone con malattie rare e ai loro familiari”, ha commentato Paola Binetti, senatrice Udc e relatrice del testo unico approvato oggi in via definitiva.

 

DDLL 2255 - Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani


 

News

22/11/2022

Malattia di Castleman, individuato un sottotipo specifico che risponde a trattamenti mirati

La linfoadenopatia plasmacitica idiopatica costituisce un sottotipo indipendente della malattia di Castleman multicentrica idiopatica: la conferma...

02/11/2022

Atrofia muscolare spinale di tipo 1: prima terapia genica in Friuli Venezia Giulia

Dopo sei mesi di trattamento con punture intratecali, un bambino con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è stato trattato con la terapia...

25/10/2022

App per malattie rare: una valutazione qualitativa

Un nuovo studio (1), pubblicato sul Journal of Medical Internet Research e basato su una review della letteratura sul tema, ha valutato la...

×
Immagine Popup