Oneri per la cura delle malattie rare e loro impatto economico...

02/11/2023

Oneri per la cura delle malattie rare e loro impatto economico per i cittadini europei: il rapporto di Chiesi Global Rare Diseases

La ricerca analizza l'onere economico di 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche in tre Stati membri dell'Unione europea. Il rapporto sarà presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress di Barcellona La ricerca analizza l'onere economico di 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche in tre Stati membri dell'Unione europea. Il rapporto sarà presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress di Barcellona La ricerca analizza l'onere economico di 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche in tre Stati membri dell'Unione europea. Il rapporto sarà presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress di Barcellona La ricerca analizza l'onere economico di 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche in tre Stati membri dell'Unione europea. Il rapporto sarà presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress di Barcellona La ricerca analizza l'onere economico di 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche in tre Stati membri dell'Unione europea. Il rapporto sarà presentato nel corso di un panel al World Orphan Drug Congress di Barcellona

Chiesi Global Rare Diseases ha pubblicato il Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens in Germany, France and Italy, un rapporto che esamina le crescenti sfide assistenziali e l'impatto economico sui cittadini europei affetti da malattie rare, supportato da ricerche approfondite e dati.

Incentrato su 23 malattie rare in cinque aree terapeutiche, la ricerca valuta l'onere economico di ciascuna malattia in Germania, Francia e Italia. I costi diretti, indiretti e legati alla mortalità sono stati presi in considerazione e confrontati con le malattie a più alta prevalenza. Utilizzando un'analisi di scenario, il rapporto confronta l'impatto sostenuto quando il trattamento è disponibile e l’eventuale onere in caso non fossero disponibili trattamenti efficaci per tali malattie.

I dati dimostrano come la disponibilità di terapie abbia un impatto positivo e alleggerisca la pressione economica su famiglie e sistema sanitario, nonché l'importanza di fornire un percorso per migliorare l'accesso alle terapie. Lo studio dimostra che principi di equità sanitaria possono essere applicati per promuovere innovazione e collaborazione in Europa, al fine di contribuire ad alleviare le difficoltà e i costi affrontati da pazienti affetti da malattie rare, da coloro che li assistono e dalle loro famiglie.

Alla luce dei dati del report, emerge l’importanza di fornire alle persone che convivono con malattie rare e alle loro famiglie piani terapeutici completi e un sostegno sociale significativo. Chiesi Global Rare Diseases incoraggia ulteriori approfondimenti, confidando che il prossimo Partenariato europeo per le Malattie Rare, finanziato dall'Ue e dai suoi Stati membri, si concentri sul grave divario nella ricerca e nei trattamenti e sulla totalità del suo impatto.

Questi i principali risultati del rapporto:

• Significativo l'onere dei costi per le famiglie affette da malattie rare 
  Il rapporto ha rilevato che le malattie rare comportano un onere medio di costo significativamente elevato, pari a 107.000 € per paziente all'anno (PPPY), circa 15 volte superiore al parametro di riferimento per l'onere medio delle malattie ad alta prevalenza, pari a una media di 7.000 € per paziente all'anno. Inoltre, i dati mostrano che i costi indiretti rappresentano in media il 29% dell'onere totale delle malattie rare quando è disponibile un trattamento, che sale a una media del 45% quando non è disponibile alcuna terapia. È significativo notare che la maggior parte di questi costi indiretti (ad esempio, costo per caregiver, cambi di casa, costo dei trattamenti secondari, viaggio e alloggio) sono sostenuti dalle famiglie.
• La disponibilità di trattamenti ha un impatto positivo e allevia la pressione economica sulle famiglie e sul sistema sanitario
  In assenza di opzioni terapeutiche, il rapporto ha rilevato che l'onere aumenterebbe del 28% per paziente affetto da malattie rare all'anno per le 23 malattie studiate.

"Questo rapporto cerca di mettere in luce le sfide affrontate da pazienti affetti da malattie rare e da chi li assiste nella vita reale. Ci auguriamo che questo rapporto apra le porte ad un modo più organico di pensare alle malattie rare, che tenga conto delle conseguenze sociali positive e negative delle malattie rare e di come tenerle in considerazione nelle politiche e negli impegni sociali futuri", ha dichiarato Enrico Piccinini, Head of Europe & Emerging Markets Rare Diseases di Chiesi. "Con la presentazione di questo rapporto al World Orphan Drug Congress(WODC) di Barcellona, intendiamo avviare una discussione costruttiva su come affrontare e ridurre efficacemente questo onere".