News 2023

19/01/2023

Rare Disease Moonshoot, l’iniziativa che accelera la ricerca sulle malattie più rare

Frutto dell’impegno e della collaborazione tra sette organizzazioni europee, l’iniziativa mira a potenziare la ricerca e lo sviluppo nel campo delle malattie rare e pediatriche per affrontare le necessità mediche non ancora soddisfatte.

Il progetto Rare Disease Moonshot riunisce il Critical Path Institute (C-Path), la European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS), la European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), la European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), EuropaBio, ed EURORDIS-Rare Diseases Europe.

La coalizione lavorerà insieme per mettere in comune le competenze, ridurre la frammentazione della ricerca e promuovere una maggiore collaborazione tra le organizzazioni. Riunirà un ecosistema di esperti e ricercatori nel campo delle malattie rare per esplorare nuove opportunità di collaborazione e sostenere una serie di partenariati pubblico-privati per:

• migliorare l'ecosistema della ricerca traslazionale per promuovere lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche
• ottimizzare gli studi clinici e i percorsi normativi per pazienti affetti da patologie a bassa prevalenza
• sviluppare infrastrutture per accelerare il percorso verso la diagnosi e il trattamento.

Recentemente l'innovazione medica è avanzata in modo significativo, con l'emergere di nuove tecnologie come l'editing cellulare e la terapia genica. Negli ultimi venti anni l'EMA ha approvato più di 200 nuovi farmaci orfani, rispondendo alle esigenze di 6,3 milioni di pazienti affetti da malattie rare. Ma restano ancora molti unmet needs.

La coalizione afferma che è fondamentale accelerare la ricerca sulle oltre 7000 malattie rare identificate, di cui uno sconcertante 95% non ha ancora un trattamento. Secondo gli esperti, al ritmo attuale di ricerca e sviluppo, potrebbero essere necessari più di 100 anni per trovare trattamenti per tutte le attuali patologie rare.

Il progetto Rare Disease Moonshot rappresenta anche una risposta all'invito da parte della Commissione europea ad affrontare i bisogni medici insoddisfatti nella convinzione che il divario scientifico e di capacità traslazionale nell’ambito delle malattie rare non possa essere affrontato da una sola parte o da un solo settore, né possa essere risolto in modo ottimale da un "mosaico" di iniziative disgiunte. Per migliorare l'ecosistema delle malattie rare in Europa, è necessario elaborare soluzioni politiche coordinate lungo tutto il ciclo di sviluppo dei farmaci, dallo screening all'accesso dei pazienti.

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