La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Ilaria Galetti
GILS Gruppo Italiano Lotta alla Sclerodermia

Il contributo dei rappresentanti di pazienti nelle ERN

La mission degli European Patient Advocacy Groups è di rappresentare gli interessi della comunità di pazienti ed assicurare che i bisogni delle persone che vivono con una malattia rara siano inclusi nella realizzazione strategica e operativa delle ERN. A livello operativo, gli ePAG contribuiscono allo sviluppo di registri, linee guida, percorsi di cura, disseminazione e definizione delle priorità di ricerca.

 

Le Reti di Riferimento Europee per le malattie rare e complesse (ERN) (1) sono network virtuali che raccolgono centri di expertise da tutta Europa. Lo scopo è migliorare l'accesso dei pazienti a diagnosi e cure per malattie rare o complesse che richiedono un trattamento altamente specializzato e una concentrazione di conoscenze e risorse. Attualmente esistono 24 ERN, ognuna delle quali si focalizza su una particolare area di malattia o su malattie cosiddette “sorelle”.

A lato dei clinici, ci sono gli European Patient Advocacy Groups (ePAG), ovvero i rappresentanti dei pazienti, attivamente impegnati in gruppi di lavoro che possono essere all’interno della singola ERN, oppure possono essere trasversali a due o più ERN (es. il gruppo di lavoro sulla gravidanza). La mission degli ePAG è di non essere autoreferenziali, ma di rappresentare gli interessi della più ampia comunità di pazienti per assicurare che i bisogni delle persone che vivono con una malattia rara siano inclusi nella realizzazione strategica e operativa delle ERN. Per tale motivo gli ePAG devono ricevere l’approvazione da parte di una associazione nazionale e/o europea, e tale endorsement deve essere rinnovato nel corso degli anni.

A livello operativo, gli ePAG contribuiscono allo sviluppo di registri, linee guida, percorsi di cura, disseminazione o definizione delle priorità di ricerca. ERN ReCONNET, di cui faccio parte e che si occupa delle malattie rare del tessuto connettivo e muscoloscheletriche, ha sviluppato, con il contributo degli ePAG, RarERN Path (2), una metodologia che mira a creare un unico modello organizzativo di riferimento per i percorsi di cura dei pazienti che, se applicato in diversi contesti, aiuta a garantire un'assistenza migliore, anche dal punto di vista economico e, comunque, sempre centrata sul paziente.

A livello strategico, gli ePAG fanno parte di AMEQUIS, un progetto della Commissione Europea che mira a sviluppare una valutazione integrata, monitoraggio e miglioramento della qualità per le ERN, tenendo conto dell'esperienza attuale e delle sfide future.

Questo approccio integrato e multi-stakeholder fornisce ai diversi attori una guida chiara e solida, criteri e strumenti operativi per garantire un processo condiviso al fine di valutare le richieste da parte dei centri di expertise, monitorare le attività svolte e i risultati prodotti e valutare le stesse ERN. Gli ePAG, poi, hanno una conoscenza unica di una specifica malattia (in quanto essi stessi malati o caregiver), e possono trasmettere i bisogni e le sfide nelle decisioni e attività della Rete.

Molti ePAG sono coinvolti in ogni fase del percorso sanitario e di ricerca, dalla diagnosi, cura e trattamento attraverso il follow-up e dalla ricerca iniziale fino all'autorizzazione del farmaco orfano, e come tali sono in una posizione privilegiata per avere una visione olistica dell'intero processo. Debbono altresì collaborare con la loro comunità nazionale di pazienti affetti da malattie rare per impegnarsi con una sola voce nella discussione a livello nazionale su come integrare al meglio le Reti nel loro sistema sanitario nazionale. Per questo motivo, primi a livello europeo, gli ePAG italiani presenti nelle 24 ERN, hanno deciso di costituire il gruppo ePAG Italia, attivo a livello regionale e nazionale.

Tra gli obiettivi principali di ePAG Italia vi è quello di favorire la conoscenza delle ERN nelle istituzioni, nelle comunità scientifiche e nelle comunità dei pazienti e altresì quello di contribuire alle azioni necessarie a favorire l’integrazione delle ERN nel Servizio sanitario nazionale.

Dal kick-off meeting delle ERN tenutosi a Vilnius sono passati poco più di 4 anni; può sembrare tanto, ma per un progetto che potrà davvero fare la differenza nel mondo delle malattie rare europee possiamo dire di essere solo all’inizio.
L’alleanza tra rappresentanti di pazienti, clinici e istituzioni è vincente. Squadra che vince, non si cambia!

 

Bibliografia

  1. https://ec.europa.eu/health/ern_en
  2. Talarico R, Cannizzo S, Lorenzoni V, et al. RarERNPath: a methodology towards the optimisation of patients' care pathways in rare and complex diseases developed within the European Reference Networks. Orphanet J Rare Dis. 2020 Dec 14;15(1):347
×
Immagine Popup