Immunoglobuline sottocute nelle PID | Per molte malattie croniche...

Primary immunodeficiency disease: a cost-utility analysis comparing intravenous vs subcutaneous immunoglobulin replacement therapy in Australia

Windegger TM, Nghiem S, Nguyen KH, Fung YL, Scuffham PA. Blood Transfus. 2019 Aug 5:1-10.

Riassunto

Le immunoglobuline endovena (IVIg) somministrate in ambito ospedaliero sono state il trattamento standard per i pazienti affetti da immunodeficienze primitive (PID) con deficit anticorpali. Negli ultimi 10 anni si è diffuso l’uso di immunoglobuline per via sottocutanea (SCIg) a domicilio. Il principale ostacolo alla loro diffusione è rappresentato dai possibili maggiori costi. Gli autori hanno sviluppato una serie di analisi di tipo economico-sanitario (modello di simulazione di coorte Markov, costo per anno di vita aggiustato per la qualità (QALY), sensibilità probabilistica, etc.) che hanno permesso di confrontare i costi delle due vie di somministrazione in sei diversi scenari clinici – PID senza infezione, PID con infezione, bronchiectasie senza infezione, bronchiectasie con infezione, bronchiectasie con infezione cronica da P. aeruginosa e morte – nella realtà australiana. Gli autori hanno stimato i costi sanitari attesi per QALY delle due opzioni. Il costo cumulativo a 10 anni per paziente è stato di 297.547 dollari australiani (A $) con l’uso delle IVIg e 251.713 A $ con l’uso delle SCIg. Il risparmio con l’uso delle SCIg è principalmente legato alla riduzione dei costi per la somministrazione ospedaliera ed al minor tasso di infezioni. L'analisi di sensibilità probabilistica ha mostrato che l'uso di SCIg è preferibile nel 93,2% delle simulazioni. Il lavoro dimostra che, in una realtà come quella australiana, nonostante il costo per grammo delle SCIg sia maggiore di quello delle IVIg, il costo per il trattamento con le prime risulta conveniente per i pazienti con PID.

Commento

Il lavoro di Windegger e colleghi confronta i costi sanitari connessi all’uso delle IVIg e delle SCIg per i pazienti affetti da PID in un sistema sanitario come quello australiano che presenta numerose analogie con quello italiano. Questo lavoro, come altri su pazienti affetti da deficit immunoglobulinici secondari, dimostra come il trattamento con SCIg possa essere non solo preferibile per i pazienti ma anche cost-effective in un sistema sanitario pubblico come quello italiano.

Patient Preferences for Subcutaneous versus Intravenous Administration of Treatment for Chronic Immune System Disorders: A Systematic Review

Overton PM, Shalet N, Somers F, Allen JA. Patient Prefer Adherence. 2021 Apr 19;15:811-834.

Riassunto

Per molte delle malattie croniche del sistema immunitario - immunodeficienze e malattie autoimmuni - sono disponibili farmaci che possono essere somministrati per via sia endovenosa (EV) che sottocutanea (SC). Il trattamento più adatto può variare per ciascun paziente, a seconda di caratteristiche individuali e preferenze. Diversi studi hanno evidenziato come l’assecondare le preferenze del paziente comporti una maggiore aderenza al trattamento e un miglioramento degli indicatori di qualità della vita correlati alla salute. Gli autori hanno condotto una revisione della letteratura scientifica in merito alle diverse modalità di somministrazione dei farmaci valutate dai pazienti. In 18 lavori il confronto è stato effettuato considerando la somministrazione di immunoglobuline EV o SC in pazienti con immunodeficienze (13 studi), neuropatia motoria multifocale o polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante (5 studi). Negli ulteriori 31 studi, le modalità di somministrazione EV e SC hanno riguardato trattamenti diversi dalle immunoglobuline in pazienti affetti da artrite reumatoide (11 studi), malattie infiammatorie croniche intestinali (10 studi), lupus eritematoso sistemico (2 studi), asma grave (2 studi), sclerosi multipla (1 studio), psoriasi (1 studio), spondiloartrite assiale (1 studio) o affetti da diverse patologie (3 studi).

Per quanto riguarda gli studi dedicati alla somministrazione di immunoglobuline, le preferenze dei pazienti erano largamente in favore della modalità SC (16/18 studi). Le preferenze relative a modalità di somministrazione di farmaci diversi dalle immunoglobuline erano invece più distribuite (in favore di SC in 20 studi, in favore di EV in 7 e non significativamente diverse in 4).

Dei 49 lavori complessivamente considerati, la maggioranza ha dimostrato una predilezione dei pazienti per la somministrazione SC, legata in particolare alla possibilità di un trattamento a domicilio ritenuto più comodo e confortevole rispetto a quello ospedaliero. Per i pazienti in favore del trattamento EV, i principali vantaggi sono rappresentati dalla minore frequenza delle somministrazioni e dalla percezione di maggiore sicurezza legata alla presenza degli operatori sanitari. Si evidenziava inoltre una generale tendenza dei pazienti a preferire l’opzione di trattamento EV o SC in atto al momento della rilevazione. 

Nell’insieme, la preferenza per la modalità di somministrazione SC riguardava tutte le fasce di età.

Commento

Obiettivo del trattamento delle affezioni del sistema immunitario è quello di migliorare il quadro clinico e conseguentemente l’autonomia del paziente. Nelle condizioni croniche la modalità di somministrazione delle terapie può avere un peso rilevante su questi aspetti e più in generale sulla qualità della vita del singolo. Quando si hanno a disposizione farmaci che, mantenendo profili sovrapponibili per quanto riguarda efficacia e sicurezza, possono essere somministrati con modalità diverse, le preferenze dei pazienti rappresentano un elemento rilevante per orientare le scelte. 

La tendenza dei pazienti a preferire l’opzione di trattamento in atto al momento della rilevazione appare verosimilmente correlata con l’esperienza acquisita dal singolo e sottolinea come un’offerta complessiva, unita a training individualizzati, possa favorire decisioni realmente informate promuovendo maggiore consapevolezza e adesione al trattamento.

Il desiderio dei pazienti e degli operatori di minimizzare i rischi infettivi dell’ospedalizzazione ha assunto particolare rilevanza in relazione alla pandemia da SARS-CoV-2 e può aver orientato le scelte favorendo modalità di auto-somministrazione domiciliare. In considerazione dei vantaggi sperimentati dai pazienti, è verosimile che tali modalità persistano anche in seguito alla diffusione della copertura vaccinale. L’auto-somministrazione dei farmaci a domicilio può essere vantaggiosa per il paziente in termini di autonomia e miglioramento della qualità della vita, ma è anche legata ad una riduzione dei costi per il Servizio Sanitario meritevole di ulteriore approfondimento con studi dedicati.