L’accesso ai farmaci per MR: l’esperienza di Regione Lombardia

Regione Lombardia, attraverso l’istituzione della rete regionale delle malattie rare costituita dai Presidi di Rete delle Malattie Rare (RMR) e da un Centro di Coordinamento Malattie Rare (CCMR, http://malattierare.marionegri.it), ha da tempo recepito quanto stabilito dalla normativa nazionale, ovvero che i pazienti affetti da MR hanno diritto all’esenzione dalla partecipazione al costo per i farmaci necessari alla cura delle stesse. Nel dicembre 2017 la Direzione Generale Welfare di Regione Lombardia ha formalizzato il documento Malattie Rare: definizione di un percorso condiviso per la prescrizione e la fornitura dei trattamenti farmacologici e non farmacologici, con la principale finalità di facilitare l’accesso del paziente alle terapie appropriate, specificando il ruolo dei vari attori coinvolti, alla luce delle più recenti indicazioni normative. Di seguito ne presentiamo una sintesi inerente alla prescrizione ed erogazione della terapia farmacologica (Tab. 1).

Inizio del percorso

Il prescrittore del Presidio RMR lombardo deve essere in grado di garantire l’erogazione delle terapie prescritte e provvedere all’inizio di quelle a somministrazione ospedaliera, per una opportuna valutazione della loro efficacia e tollerabilità.

L’erogazione può avvenire:

• direttamente dal Presidio RMR: farmaci A-PHT e C non reperibili presso le farmacie aperte al pubblico, farmaci H, esteri, farmaci inseriti negli elenchi L.648 e sue estensioni, comprese eventuali formulazioni galeniche, farmaci off-label, farmaci “per uso compassionevole” e farmaci Cnn (in quest’ultimo caso previa autorizzazione regionale della competente Struttura presso DG Welfare);
• tramite ricetta SSR: farmaci A-PHT se reperibili presso le farmacie aperte al pubblico, farmaci A, C e formulazioni galeniche esitabili dalle stesse, ovvero non in regime di L.648/96. La prescrizione SSR su ricetta cartacea RUR o dematerializzata può essere effettuata sia dallo specialista del Presidio di RMR che dal MMG/PDF sulla base del Piano Terapeutico redatto dallo specialista RMR.

Continuità di cura

La continuità di cura deve essere assicurata in prima istanza dal Presidio RMR ed eventualmente da una struttura sanitaria (ASST) più vicina alle necessità del paziente.

Sono esclusi da tale procedura i farmaci Cnn, esteri, inseriti negli elenchi L.648/96 e sue estensioni e/o off-label, farmaci “ad uso compassionevole” per i quali, stante la responsabilità individuale del prescrittore, la prescrizione/erogazione rimarrà in carico al Presidio RMR, a cui il paziente continuerà a far riferimento.

Per l’assistito lombardo in cura presso un Presidio RMR non lombardo, qualora quest’ultimo non provveda direttamente all’erogazione (rendicontandone i costi in mobilità extraregionale) o il paziente chieda di essere supportato per la continuità terapeutica da una struttura sanitaria lombarda, il percorso può esser garantito, a seconda della tipologia di farmaci, attraverso le seguenti modalità:

• farmaci di classe A, A-PHT reperibili presso le farmacie aperte al pubblico, C e formulazioni galeniche esitabili dalle stesse purché non soggetti a ricetta medica limitativa: tramite prescrizione su ricetta SSR in regime di esenzione (indicazione del codice della malattia rara) su ricetta cartacea RUR o dematerializzata da parte del MMG/PDF, sulla base del Piano Terapeutico redatto dallo specialista del Presidio RMR extraregionale.
• farmaci di classe H, A-PHT e C non reperibili presso le farmacie aperte al pubblico: previo parere favorevole del prescrittore del Presidio RMR extraregionale, tramite l’U.O. competente o la Farmacia della ASST individuata, sulla base del Piano Terapeutico redatto dallo specialista del Presidio RMR extraregionale e rinnovato almeno annualmente.

Nel caso di farmaci esteri, inseriti negli elenchi L.648/96 e relative estensioni e/o off-label e farmaci ad uso compassionevole per i quali, stante la responsabilità individuale del prescrittore, la prescrizione/erogazione deve preferibilmente rimanere in carico al Presidio RMR extraregione, a cui il paziente continuerà a far riferimento.

Esclusivamente nei casi in cui il Presidio RMR extraregione non fosse disponibile ad effettuare l’erogazione, l’ASST di residenza del paziente dovrà mettere il paziente in contatto con un Presidio RMR lombardo al fine di valutarne la presa in carico.

Infine, per l’assistito non lombardo seguito da Presidio RMR lombardo la somministrazione dei farmaci utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero e la fornitura dei farmaci di classe A-PHT non reperibili nelle farmacie aperte al pubblico potranno essere garantite dal Presidio RMR prescrittore qualora il paziente riscontrasse difficoltà nel reperire la fornitura presso la propria ASL di residenza extraregionale.

In particolare, iI Presidio RMR lombardo potrà erogare farmaci off-label (non riferiti a L.648/96) e farmaci classificati in C/Cnn, solo dopo aver ottenuto formale autorizzazione alla fornitura da parte della ASL di residenza del paziente extraregionale per la conseguente compensazione tra regioni.

Bibliografia

1. Decreto Ministeriale 18 maggio 2001, n. 279. Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie ai sensi dell'articolo 5, comma 1, lettera b) del decreto legislativo 29 aprile 1998, n. 124.
2. Delibera della Giunta Regionale Lombardia n. VII/7328 del 11.12.2001. Individuazione della Rete regionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi, la terapia delle malattie rare, ai sensi del Decreto Ministeriale 18 maggio 2001, n. 279
3. Legge Regionale Lombardia 11 agosto 2015, n. 23. Evoluzione del sistema sociosanitario lombardo: modifiche al Titolo I e al Titolo II della legge regionale 30 dicembre 2009, n. 33 (Testo unico delle leggi regionali in materia di sanità)
4. Delibera della Giunta Regionale Lombardia n. X/5954 del 5.12.2016. Regole di sistema 2017 - Determinazioni in ordine alla gestione del servizio sociosanitario per l’esercizio 2017
5. D.P.C.M. 12.1.2017. Definizione e aggiornamento dei livelli essenziali di assistenza, di cui all'articolo 1, comma 7, del decreto legislativo 30 dicembre 1992, n. 502
6. Delibera della Giunta Regionale Lombardia n. XI/1538 del 15.04.2019. Aggiornamento della rete regionale delle malattie rare e del documento «Malattie rare: definizione di un percorso condiviso per la prescrizione e la fornitura dei trattamenti farmacologici e non farmacologici»