La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti che hanno manifestato una progressione della malattia dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica.

“Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione delle opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%: 17% negli uomini e 15% nelle donne” dichiara Giordano Beretta, direttore del’UOC Oncologia Medica dell’ASL di Pescara, e presidente Fondazione AIOM. “Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib per il colangiocarcinoma con fusioni o riarrangiamenti del FGFR2”.

“I risultati del studio FIGHT dimostrano l’efficacia e la sicurezza di pemigatinib, che rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia” sottolinea Filippo de Braud, direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano ed ordinario di Oncologia Medica all’Università di Milano.


 

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