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Colangite biliare primitiva: annunciati i risultati positivi dello studio di Fase III...

10/07/2023

Colangite biliare primitiva: annunciati i risultati positivi dello studio di Fase III ELATIVE su elafibranor

Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento... Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento... Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento... Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento... Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento...

Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento dei parametri legati alla colestasi, significativamente superiore rispetto a placebo. I risultati confermano che elafibranor potrebbe rappresentare una nuova potenziale e importante opzione di trattamento, in un’area terapeutica in cui vi è ancora un elevato bisogno insoddisfatto.

Ipsen e GENFIT hanno annunciato i risultati positivi dello studio registrativo di Fase III ELATIVE. Nello studio vengono valutate l’efficacia e la sicurezza di elafibranor, un doppio agonista PPAR α,δ in fase sperimentale, per il trattamento di pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) che sviluppano una risposta non adeguata o intolleranza all’attuale standard of care rappresentato dall’acido ursodesossicolico (UDCA). Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario composito; il 51% dei pazienti trattati con elafibranor 80mg ha ottenuto una risposta in termini di miglioramento dei parametri legati alla colestasi rispetto al 4% di quelli trattati con placebo (p<0,0001).

La risposta è definita nello studio come valore di fosfatasi alcalina (ALP) <1.67 rispetto al limite superiore di normalità (ULN), diminuzione di ALP ≥ 15% e bilirubina totale (TB) ≤ ULN a 52 settimane. ALP e bilirubina sono importanti predittori della progressione della malattia. La riduzione dei livelli di entrambi può indicare una riduzione del danno colestatico ed un miglioramento della funzione epatica.

Anche il primo endpoint secondario, la normalizzazione dell’ALP alla settimana 52, ha registrato miglioramenti statisticamente significativi con elafibranor rispetto a placebo. Per quanto riguarda il prurito, un altro endpoint secondario, è stata osservata una tendenza al miglioramento del sintomo con una riduzione rispetto al basale del punteggio PBC Worst Itch NRS maggiore nei pazienti trattati con elafibranor rispetto a quelli trattati con placebo, senza però che sia stata raggiunta la significatività statistica. Nello studio, elafibranor è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi precedentemente riportati.

“Questi risultati incoraggianti, indicano che elafibranor potrebbe essere un trattamento efficace per prevenire la progressione della colangite biliare primitiva nei pazienti trattati con l’acido ursodesossicolico. Il farmaco presenta un buon profilo di sicurezza, è stato ben tollerato e potrebbe rivelarsi una nuova opzione terapeutica importante per il trattamento a lungo termine dei pazienti con questa malattia debilitante”, afferma Howard Mayer, Executive Vice President, Head of Research and Development di Ipsen. “La colangite biliare primitiva è una malattia che, se non trattata correttamente, può causare la progressione della malattia epatica e portare all’insufficienza epatica. Siamo soddisfatti del potenziale di questo trattamento sperimentale ed Ipsen intende discutere questi risultati con le agenzie regolatorie e prevede di procedere con la presentazione delle domande di autorizzazione alla Food and Drug Administration e alla European Medicines Agency.”

ELATIVE è uno studio di Fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che prevede un’estensione a lungo termine in aperto (NCT03124108). ELATIVE valuta l’efficacia e la sicurezza di elafibranor 80mg una volta al giorno rispetto a placebo per il trattamento dei pazienti con PBC con risposta inadeguata o intolleranza a UDCA, l’attuale terapia di prima linea per la PBC. Lo studio ha arruolato 161 pazienti che sono stati randomizzati 2:1 a ricevere elafibranor 80mg una volta al giorno o placebo. I pazienti con risposta inadeguata a UDCA continuano a riceverlo in combinazione con elafibranor o placebo, mentre quelli con intolleranza a UDCA ricevono solo elafibranor o placebo.

I dati completi dello studio ELATIVE saranno presentati nei prossimi congressi scientifici.


 

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