La Rivista Italiana delle Malattie Rare

NF1: selumetinib rimborsabile in Italia | L’Agenzia Italiana...

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la...

News 2024
NF1: selumetinib rimborsabile in Italia

11/03/2024

NF1: selumetinib rimborsabile in Italia

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi... L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi...

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib, il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore a tre anni. Il farmaco aveva ottenuto l'approvazione condizionata nell'Unione Europea nel giugno 2021.

Selumetinib è un inibitore delle chinasi della proteina chinasi attivata dal mitogeno 1 e 2 (MEK1/2).  MEK1/2 sono proteine che regolano a monte la via della chinasi legata al segnale extracellulare (ERK). Sia MEK che ERK sono componenti critici della via RAF-MEK-ERK regolata da RAS, che è spesso attivata in diversi tipi di cancro.

L'approvazione di selumetinib da parte di AIFA si basa sui risultati positivi dello studio clinico di Fase II SPRINT Stratum 1, sponsorizzato dal National Cancer Institute of Health (NCI) Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP). La sperimentazione ha dimostrato che selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili, diminuendo il dolore e migliorando la qualità della vita.

“Selumetinib avrà un impatto molto positivo sulla qualità di vita delle persone affette da neurofibromatosi, in quanto è la prima importante opzione terapeutica per la cura dei neurofibromi plessiformi, la complicanza più grave di questa malattia, che impattano sulla qualità della vita dei pazienti non solo dal punto di vista estetico, ma anche fisico. Disporre di una terapia in grado di ridurre un neurofibroma significa dare ai pazienti la possibilità di riacquistare anche delle funzioni di vita quotidiana che erano andate perse a causa della malattia”. Ha dichiarato Maria Malatesta, presidente dell’Associazione nazionale aiuto per la neurofibromatosi, amicizia e solidarietà (Ananas Aps).


 

News

18/04/2024

Effetti a breve termine della PEP-mask sulla disomogeneità della ventilazione nei bambini con fibrosi cistica

La fisioterapia respiratoria è parte integrante delle strategie terapeutiche nei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC). La maschera PEP...

16/04/2024

Un programma di telemedicina per migliorare le abilità sociali degli adolescenti con neurofibromatosi tipo 1

La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia genetica neurocutanea rara, caratterizzata da segni clinici specifici a livello fisico come le macchie caffelatte...

11/04/2024

Colangite biliare primitiva: in arrivo due nuovi farmaci

Si amplia il numero delle opzioni terapeutiche per la colangite biliare primitiva (CBP), una malattia rara e autoimmune del fegato che colpisce soprattutto...

×
Immagine Popup