La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2023

Nuova luce per la cura della distrofia muscolare di Duchenne

18/01/2023

Nuova luce per la cura della distrofia muscolare di Duchenne

Un lavoro di recente pubblicazione mostra che il microbiota intestinale e le sue relazioni con gli endocannabinoidi sono importanti attori nel contrastare i processi infiammatori e muscolo-degenerativi come quelli che caratterizzano la distrofia muscolare di Duchenne.

Da uno studio (1) pubblicato su EMBO Molecular Medicine emergono nuovi elementi per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. La ricerca è a cura di un team dell’Istituto di chimica biomolecolare del Consiglio nazionale delle ricerche di Pozzuoli (Cnr-Icb), coordinati da Fabio Arturo Iannotti e dal responsabile del gruppo di ricerca, Vincenzo Di Marzo. Iannotti e colleghi hanno dimostrato che la composizione e la funzione di specifiche famiglie di batteri simbiotici (comunemente definiti “buoni”), fisiologicamente necessarie per il benessere dell’organismo, sono compromesse dalla patologia (una condizione definita come disbiosi intestinale), e come, pertanto, sia necessaria la produzione di specifiche molecole da parte dei batteri intestinali simbiotici, come il butirrato, utili a contrastare i processi infiammatori e muscolo-degenerativi.

“Molte pubblicazioni scientifiche dimostrano che la diversità e il ruolo del microbiota intestinale ricoprono un ruolo chiave nel controllo di numerose funzioni nel nostro organismo. Sebbene molti dei segnali chimici che sottendono la comunicazione tra il microbiota intestinale e i diversi organi e tessuti dell’organismo restino ancora da decifrare, sono proprio le connessioni dell’asse intestino-cervello e intestino-muscolo le maggiormente conosciute”, afferma Iannotti. “Nonostante ciò, il ruolo e il coinvolgimento del microbiota intestinale nello sviluppo e progressione delle malattie muscolari degenerative non era mai stato esplorato prima d’ora”.

Lo studio, inoltre, dimostra l’importanza delle molecole prodotte nel nostro organismo esclusivamente dai microbi intestinali (come il butirrato) nel regolare la produzione di una classe di molecole endogene, gli endocannabinoidi, la cui alterata funzione co-partecipa in maniera importante alla severità dei sintomi della patologia determinati dalla disbiosi intestinale.

Il sistema degli endocannabinoidi fa riferimento a un ampio gruppo di molecole che nel nostro organismo adempie a numerose funzioni attraverso la produzione di due principali molecole, ossia l’Anandamide (AEA) e il 2-Arachidonoilglicerolo (2-AG): “Sin dalla loro identificazione agli inizi degli anni 90 del secolo scorso è apparso evidente come entrambi questi mediatori giochino un ruolo di rilievo nel preservare la salute dell’organismo”, prosegue Iannotti. “Pertanto, alterazioni a carico della produzione e funzione degli endocananbinoidi sono state descritte in un ampio numero di patologie umane. Ed anche in questo caso il nostro gruppo di ricerca, conducendo studi scientifici pioneristici, è riuscito di recente a dimostrare come sia proprio l’endocannabinoide 2-AG a espletare un ruolo chiave durante la formazione e lo sviluppo del muscolo scheletrico sin dalle prime fasi di sviluppo embrionale e, inoltre, che la regolazione farmacologica degli endocannabinoidi potrebbe presto diventare una strategia terapeutica vincente contro la degenerazione muscolare innescata dalla patologia”.

 

1. Kalkan H, Pagano E, Paris D, et al. Targeting gut dysbiosis against inflammation and impaired autophagy in Duchenne muscular dystrophy. EMBO Mol Med. 2023 Jan 3;e16225. doi: 10.15252/emmm.202216225. Online ahead of print.


 

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