MalattieRare.eu

News

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

11/09/2018

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: caplacizumab ottiene l’approvazione europea

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) negli adulti.  Si tratta della prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione causato dall'aggregazione delle piastrine su multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand. L'aTTP provoca ischemia multiorgano con complicanze potenzialmente letali e, nonostante lo standard di cura attuale (plasmaferesi giornaliera e terapia immunosoppressiva), la mortalità dovuta a microtrombosi rimane elevata, con tassi fino al 20% e con la maggior parte dei decessi entro 30 giorni dalla diagnosi.

Caplacizumab, nano anticorpo anti fattore di von Willebrand, è la prima terapia specifica per questo raro disordine della coagulazione del sangue. Inibendo l'interazione tra multimeri ultralarghi del fattore di von Willebrand e le piastrine. Caplacizuamb ha dimostrato di indurre una rapida risoluzione degli episodi acuti di aTTP. Gli studi di fase II TITAN e di fase III HERCULES, che hanno coinvolto complessivamente 220 pazienti e sui risultati dei quali si fonda l'approvazione europea, hanno mostrato che il farmaco in associazione allo standard di cura riduce significativamente il tempo di risposta (normalizzazione della conta piastrinica ed endpoint primario), le morti aTTP correlate e le ricadute di aTTP rispetto a placebo. Il trattamento ha avuto inoltre un impatto clinicamente significativo in termini di minor impiego di plasmaferesi e di durata dei ricoveri ospedalieri e in terapia intensiva.


 

News

15/04/2021

Ben-Essere: un percorso di virtual coaching per le persone con malattia rara

È nato il progetto Ben-Essere, un percorso di fitness disponibile online per le persone con malattia rara e le loro famiglie...

29/03/2021

Sindrome di Kleine-Levin: varianti genetiche e problemi alla nascita tra le possibili cause

I risultati del più ampio studio finora realizzato (673 casi, raccolti tra il 2003 e il 2017) di persone affette da questa rara malattia mostrano...

22/03/2021

Dal cromosoma X indicazioni sulle cause della colangite biliare primitiva

Lo studio, pubblicato su Gastroenterology, segna un importante passo in avanti verso la comprensione delle cause della colangite biliare...

×
Immagine Popup