Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per...

01/07/2026

Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di...

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di berotralstat, finalizzata alla profilassi di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti pediatrici di età compresa tra i 2 e i <12 anni. Se approvato in via definitiva, questo inibitore della callicreina plasmatica rappresenterebbe l’unica terapia orale disponibile per la profilassi dell’HAE in questa specifica fascia d’età.

Il parere favorevole del CHMP si basa sui dati dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato come il trattamento con berotralstat sia associato a una riduzione precoce e sostenuta del tasso e del numero di attacchi di HAE, riducendo significativamente il ricorso a terapie on-demand e all'assistenza medica urgente.

I principali endpoint dello studio evidenziano che:

• Il tasso mediano (intervallo) di attacchi di HAE aggiustati, che hanno richiesto un trattamento on-demand, è diminuito da 0,691 attacchi/mese (0-5,03) registrati durante il periodo di 12 settimane in terapia standard (Standard of Care, SOC), a 0,169 attacchi/mese (0-1,75) durante le 48 settimane di trattamento con berotralstat.
• Il numero di attacchi che hanno necessitato di intervento medico è sceso da 22 (durante le 12 settimane di SOC) a 3 nelle prime 12 settimane con berotralstat. Questo beneficio si è mantenuto nel tempo, mostrando una progressiva de-escalation dell'intensità delle cure (dal pronto soccorso/strutture di medicina d'urgenza alle visite ambulatoriali), fino ad azzerarsi (0 attacchi) nel periodo compreso tra le settimane 37 e 48.
• Nel corso delle 48 settimane di trattamento non sono emersi segnali di sicurezza clinicamente rilevanti.

Berotralstat è già autorizzato in formulazione orale (capsule), in mono-somministrazione giornaliera, per la prevenzione degli attacchi di HAE negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età. Per agevolare l’aderenza terapeutica e la somministrazione nei pazienti più giovani, è stata sviluppata una formulazione in granuli, che si propone come alternativa non invasiva alle terapie iniettabili (sottocutanee o endovenose).

L’angioedema ereditario è una patologia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti, transitori e dolorosi di gonfiore (edemi) a carico della cute, delle mucose dell'apparato gastrointestinale (dolori addominali acuti) e delle vie aeree superiori, quest'ultimi potenzialmente fatali per il rischio di asfissia.

La sintomatologia esordisce frequentemente durante l’infanzia o la pubertà: circa il 50% dei pazienti manifesta il primo attacco prima dei 10 anni e la quasi totalità sviluppa i sintomi entro i 18 anni. La natura imprevedibile, dolorosa e debilitante delle crisi esercita un pesante burden psicologico e sociale, compromettendo significativamente la qualità di vita dei piccoli pazienti e dei loro nuclei familiari.