Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’approvazione di retifanlimab, in associazione a carboplatino e paclitaxel, come trattamento di prima linea nei pazienti adulti con carcinoma squamoso del canale anale (SCAC) avanzato, metastatico o localmente recidivante non operabile. In attesa della decisione finale della Commissione Europea, il farmaco potrebbe diventare la prima immunoterapia anti-PD-1 disponibile in Europa per questa neoplasia rara.
Il parere del CHMP si basa sui risultati dello studio di fase 3 POD1UM-303/InterAACT2, che ha dimostrato un beneficio clinicamente e statisticamente significativo in termini di sopravvivenza libera da progressione. I pazienti trattati con retifanlimab in combinazione con chemioterapia a base di platino hanno registrato una riduzione del 37% del rischio di progressione o morte rispetto al controllo, con una PFS mediana di 9,3 mesi contro 7,4 mesi. Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza.
Lo SCAC rappresenta circa l’85% dei tumori anali ed è una patologia rara, con una prevalenza stimata di 1–2 casi ogni 100.000 persone e un’incidenza maggiore nelle donne. L’associazione con infezione da HPV è documentata in circa il 90% dei casi, mentre l’infezione da HIV costituisce un importante fattore amplificante del rischio. In questo contesto, il possibile ingresso di una nuova opzione terapeutica di prima linea risponde a un bisogno clinico rimasto sostanzialmente invariato per decenni.
