19/03/2020
Coronavirus, Regione Lombardia proroga i piani terapeutici per le malattie rare
In considerazione della necessità di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2 Regione Lombardia ha autorizzato la proroga di 3 mesi dei Piani Terapeutici (PT) per i pazienti con malattie rare che sono in scadenza nei mesi di marzo e aprile. La validità dei PT redatti per i pazienti affetti da malattia rara da parte dei Centri, che risultano in scadenza nei mesi di marzo e aprile, sarà pertanto estesa di 90 giorni a partire dal momento della scadenza. Al termine di tale periodo di proroga, in assenza di nuove comunicazioni, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità. Nel caso il paziente dovesse presentare un peggioramento della malattia o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista del Centro di riferimento.

28/08/2026
Malattie genetiche pediatriche, la nuova guida SIMGePeD per diagnosi precoce e presa in carico
Un nuovo strumento pratico per aiutare pediatri, neonatologi e specialisti a riconoscere e gestire le malattie rare e le sindromi genetiche dell’età pediatrica...
31/07/2026
Nuova FAD ECM: Gestione clinica e terapeutica delle mucopolisaccaridosi IV-A e VI
È online il nuovo corso FAD ECM incentrato sulle mucopolisaccaridosi di tipo IV-A (MPS IV-A) e di tipo VI (MPS VI)...
28/07/2026
Colangite biliare primitiva: via libera del CHMP per linerixibat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole, raccomandando l’approvazione...
03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il CHMP dell'EMA raccomanda l'approvazione di trofinetide per il trattamento della sindrome di Rett nei pazienti adulti e pediatrici dai 5 anni...