19/03/2020
Coronavirus, Regione Lombardia proroga i piani terapeutici per le malattie rare
In considerazione della necessità di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2 Regione Lombardia ha autorizzato la proroga di 3 mesi dei Piani Terapeutici (PT) per i pazienti con malattie rare che sono in scadenza nei mesi di marzo e aprile. La validità dei PT redatti per i pazienti affetti da malattia rara da parte dei Centri, che risultano in scadenza nei mesi di marzo e aprile, sarà pertanto estesa di 90 giorni a partire dal momento della scadenza. Al termine di tale periodo di proroga, in assenza di nuove comunicazioni, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità. Nel caso il paziente dovesse presentare un peggioramento della malattia o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista del Centro di riferimento.
29/06/2022
Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...
20/06/2022
Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica
Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...
27/05/2022
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica