04/06/2020
Emergenza COVID-19: Regione Lombardia estende validità dei piani terapeutici per malattie rare
Facendo seguito alla disposizione pubblicata sul sito AIFA lo scorso 29/05/2020 circa l’estensione di validità dei piani terapeutici AIFA in tema di contenimento e gestione dell'emergenza epidemiologica da COVID-19 ed alla nota regionale protocollo G1.2020.0021770 del 03/06/2020 Regione Lombardia comunica che anche per i piani terapeutici (PT) redatti per i pazienti affetti da malattia rara da parte dei Centri di riferimento la validità è prorogata fino al prossimo 31 agosto 2020, fatto salvo situazioni specifiche di necessità di modifica delle prescrizioni determinate da variazioni del quadro clinico del paziente. Al termine del suddetto periodo di proroga, in assenza di nuove comunicazioni, il rinnovo dei PT dovrà avvenire secondo le consuete modalità. Nel caso il paziente presenti un peggioramento della malattia o un’intolleranza al trattamento, l’estensione di validità non potrà essere automatica, ma dovrà essere contattato lo specialista del Centro di riferimento.

23/12/2025
Nuove prospettive terapeutiche per la retinite pigmentosa
Uno studio (1) di recente pubblicazione descrive un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista...
23/12/2025
FDA approva la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per
22/10/2025
Terapia genica neonatale: nuova frontiera per la mucopolisaccaridosi di tipo I
Un team di ricerca italiano ha dimostrato l’efficacia della terapia genica neonatale nel prevenire le manifestazioni cliniche della mucopolisaccaridosi di tipo I...
16/10/2025
EU Biotech Act: un’opportunità storica per le malattie rare
La Commissione Europea ha avviato una consultazione pubblica sul futuro EU Biotech Act, una proposta legislativa chiave della Strategia Europea per le...
13/10/2025
Meeting Nazionale delle Famiglie 2025: 20 anni di impegno contro la Niemann Pick
Il 18 e 19 ottobre 2025, presso il Jet Hotel di Caselle Torinese (TO), si terrà il Meeting Nazionale delle Famiglie, organizzato dall’Associazione Italiana Niemann...
09/10/2025
Exa-cel: accordo di rimborso in Italia per la terapia genica in beta talassemia e anemia falciforme
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata su CRISPR/Cas9...