15/04/2019
Emofilia: l’appello di FedEmo in occasione della XV Giornata Mondiale
“Emofilia: malattia più unica che rara” è lo slogan lanciato dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) per la XV Giornata Mondiale dell’Emofilia. Sono 5.000 i pazienti italiani, una vera e propria comunità che però lamenta il necessario sostegno nelle fasi di trattamento della patologia, dalla diagnosi al processo di cura, fino alla gestione delle complicanze. A 6 anni dalla firma dell’Accordo sulle Malattie Emorragiche Congenite (Mec) solo 4 regioni si sono attivate per l’attuazione dei contenuti. La mancata attuazione dell’Accordo sulle Mec – spiega Cristina Cassone, presidente FedEmo - causa difficoltà nell’accesso alle cure e riduce gli standard di assistenza, rendendo meno efficiente la programmazione sanitaria con una conseguente carenza di servizi e prestazioni adeguate.

03/07/2026
Sclerodermia: terapie rivoluzionarie, ma la diagnosi tarda ancora di 5-7 anni
Se il celebre pittore Paul Klee, morto nel 1940 a causa della sclerodermia, si ammalasse oggi, la sua storia sarebbe molto diversa. In occasione della Giornata...
02/07/2026
Medicina personalizzata e AI: i successi del progetto ANTHEM per le malattie rare
L'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS ha presentato presso il Kilometro Rosso di Bergamo i risultati ottenuti negli ultimi quattro anni...
01/07/2026
Sindrome di Rett: dal CHMP parere positivo per trofinetide
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole alla concessione...
01/07/2026
Angioedema ereditario: parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione dell’indicazione di...
29/06/2026
Women in Rare: il Libro Bianco sul ritardo diagnostico
“Da Rara a Riconosciuta. Cause e impatto del ritardo diagnostico sulla vita delle persone che convivono con malattia rara e Caregiver”, indagine...
24/06/2026
Somapacitan: estensione di indicazione nei bambini SGA e nella sindrome di Noonan
Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione...