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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP)...
09/05/2025
Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco sepiapterina per il trattamento dei bambini e degli adulti affetti da fenilchetonuria (PKU), a prescindere dal livello di gravità della patologia.
Il farmaco, una formulazione orale di sepiapterina sintetica, è dotato di un duplice meccanismo d'azione ed è in grado di aumentare l'attività dell'enzima fenilalanina idrossilasi (PAH) e di ridurre, conseguentemente, i livelli ematici tossici di fenilalanina.
La Commissione Europea dovrebbe ratificare l'autorizzazione all'immissione in commercio di sepiapterina entro circa due mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea, nonché Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
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