Glomerulopatia da C3: parere positivo del CHMP per iptacopan |...

05/03/2025

Glomerulopatia da C3: parere positivo del CHMP per iptacopan

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la...

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio per iptacopan, un inibitore orale del fattore B della via alternativa del complemento, primo della classe, per il trattamento di adulti affetti da glomerulopatia da C3 (C3 Glomerulopathy, C3G).

Attualmente non esistono trattamenti approvati per i pazienti affetti da C3G, una malattia renale progressiva ultra-rara, che spesso colpisce i giovani adulti. La prognosi per le persone affette da C3G è infausta, con circa la metà dei pazienti che progredisce verso l'insufficienza renale entro 10 anni dalla diagnosi, richiedendo dialisi per tutta la vita e/o trapianto di rene.

Il parere del CHMP si basa su dati solidi provenienti da APPEAR-C3G, il primo studio randomizzato di fase III controllato con placebo sulla C3G. Lo studio ha dimostrato che i pazienti trattati con iptacopan, oltre alle cure di supporto, hanno ottenuto una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del 35,1% (p=0,0014) della proteinuria (misurata dal rapporto proteine/creatinina nelle urine nelle 24 ore [UPCR]) a 6 mesi rispetto al placebo. In molte malattie renali, la riduzione della proteinuria è un marker surrogato sempre più riconosciuto che si correla con il ritardo della progressione verso l'insufficienza renale. Ulteriori dati sul punto finale secondario del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), una misura della funzione renale, hanno mostrato un miglioramento numerico di +2,2 mL/min/1,73 m2 (p=0,3241) in 6 mesi con iptacopan rispetto al placebo. L'eGFR è rimasto stabile durante i 12 mesi di durata dello studio nel braccio di trattamento con iptacopan (+0,4 ml/min/1,73 m2 rispetto al basale). In uno studio di estensione a lungo termine, la riduzione iniziale dell'UPCR è stata mantenuta ed è stata osservata una stabilizzazione dell'eGFR per più di 3 anni dopo l'inizio del trattamento con iptacopan.

“La C3G non ha trattamenti approvati e i pazienti devono affrontare le difficoltà delle opzioni attuali”, ha dichiarato David Kavanagh, professore di Terapie complementari e consulente nefrologo onorario presso il Centro nazionale di terapie complementari renali dell'Università di Newcastle e membro del comitato direttivo APPEAR-C3G. “Grazie alla sua forte base di evidenze, iptacopan per via orale agisce sulla causa della C3G sia nei pazienti naive che in quelli con recidiva e può rappresentare una speranza per quei pazienti che attualmente hanno una prognosi infausta”.

In tutto il programma C3G di iptacopan, che include oltre 100 pazienti affetti da C3G, il farmaco è stato ben tollerato. Il profilo di sicurezza nei pazienti con C3G è stato coerente con quello stabilito nell'indicazione PNH, senza che siano stati segnalati nuovi segnali di sicurezza.

A seguito della raccomandazione del CHMP di approvare iptacopan per il trattamento degli adulti con C3G, la Commissione Europea prenderà una decisione definitiva entro due mesi.